2025年5月，士泽生物医药（苏州/上海）有限公司（Roche Accelerator Member）正式宣布自主开发的“全球首发（FIC）”异体通用“现货型”iPSC衍生亚型神经细胞新药（士泽生物 “XS228注射液”）的新药注册临床试验I期及II期申请，已正式获我国国家药品监督管理局（NMPA）一次性无发补完全批准，用于治疗“全球五大绝症”之一的渐冻症（即肌萎缩侧索硬化症/ALS/运动神经元症/渐冻人症），将以北京大学第三医院作为牵头临床中心开展，由渐冻症诊疗领域顶级专家樊东升主任作为牵头中心临床负责 人 。 此前，美国时间2025年2月，士泽生物自主开发的全球首款通用型iPSC衍生亚型神经前体细胞注射液产品，用于治疗渐冻症的研究性新药申请 （Investigational New Drug, IND） ，已正式 获美国FDA完全批准开展注册临床试验。 2023年，士泽生物全球首款 临床级 iPSC衍生亚型神经前体细胞产品 （XS228注射液）治疗渐冻症获得美国食品药品监督管理局（ FDA）认证授予孤儿药资格： 成为首个中国自 主 iPS C 衍生细胞药获得 FDA认证并授予孤儿药资格 （Orphan D

2025年4月，士泽生物医药（苏州/上海）有限公司（Roche Accelerator Member）正式宣布自主开发的异体通用“现货型”iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液 （士泽生物 “XS411注射液”） 的新药注册临床试验I期及II期申请，已正式获我国国家药品监督管理局（NMPA）一次性无发补完全批准，用于治疗早发性帕金森病。 士泽生物将与顶级医院神经科强强联合，开展“中国首个”由国家级神经疾病医学中心支持、采用证据级别最高的临床试验研究设计“随机双盲对照”的iPSC再生多巴胺神经前体细胞治疗早发性帕金森病注册临床试验：。 帕金森病为全球第二大神经退行性疾病， 中国为全球帕金森病患者最多的国家，预计2030年我国帕金森病患者将达500万，其中，早发性帕金森病患者约占10-15%， 起病 年龄早且 病程长，运动并发症早发， 患者家庭及社会负担沉重，期待士泽生物通用细胞治疗新药早日福泽我国及全球广大帕金森病患者。

帕金森病 （Parkinson’s Disease，PD） 是一种复杂的神经退行性疾病， 也是世界上第二常见的神经退行性疾病，仅次于 阿尔茨海默病 （AD） ，影响着约 1%-2% 的 65 岁及以上老人。 随着全球人口老龄化， 预计到 2040 年，全球帕金森病患者人数将超过 1400 万。 帕金森病的特征在于大脑黑质中 多巴胺能神经元及其纹状体投射出现显著的进行性的退化，从而产生 运动迟缓伴肌强直和/或静止性震颤等运动症状，以及 包括自主神经、精神、睡眠障碍等非运动症状，这些症状都会导致严重的生活质量下降。

2025年4月11日世界帕金森病日，士泽生物医药（苏州）有限公司（江苏省双创领军团队及姑苏重大创新团队；Roche Accelerator Member）宣布开发的异体通用“现货型”iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液（“XS411注射液”）的新药注册临床试验申请，已正式获我国国家药品监督管理局（NMPA）一次性无发补完全批准，用于治疗全球第二大神经退行性疾病帕金森病。 士泽生物已获批的通用细胞治疗原发型帕金森病的注册临床I期试验，将于国内顶级医院神经科—— 首都医科大学附属北京天坛医院 冯涛主任作为牵头PI及临床总负责人、北京协和医院包新杰主任作为联合中心及联合负责PI合作开展，士泽生物已于合作医院顺利通过立项及正式伦理会。 帕金森病为全球第二大神经退行性疾病（全球逾千万帕金森病患者） ， 中国为全球帕金森病患者最多的国家，预计2030年我国帕金森病患者将达500万，期待士泽生物通用细胞治疗新药早日福泽我国及全球广大帕金森病患者。

2024 年1月， 士泽生物医药（苏州/上海）有限公司 （ Roche Accelerator Member；以下简称“士泽生物” ） 联合上海市东方医院（同济大学附属东方医院） （以下简称“东方医院”）开展的 “临床级 iPSC 衍生多巴胺能神经前体细胞治疗中重度帕金森病的临床研究 ”项目，经过国家干细胞临床研究专家委员会的多轮评审，正式由国家卫生健康委员会和国家药品监督管理局（简称两委）批准，开展国家级干细胞备案临床研究（国家两委局批准开展临床备案号：MR-31-24-001927）。 （推荐阅读：【国内首个】士泽生物iPSC衍生细胞治疗帕金森病获批国家级备案临床研究）。 士泽生物由创始人李翔博士全职归国创立，士泽生物长期专注于开发异体通用“现货型”临床级iPSC衍生细胞药治疗以帕金森病为代表的尚无实质临床解决方案的中枢神经系统疾病（CNS Diseases）：士泽生物自主开发的多款通用型细胞治疗新药正处于中国及美国注册临床试验阶段，包括用于治疗全球第二大神经退行性疾病帕金森病（中美注册临床I期）及“全球五大绝症”之首渐冻症（美国注册临床I期；美国FDA认证全球孤儿药）。

美国时间2025年1月，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了士泽生物医药（苏州）有限公司的通用型iPS衍生多巴胺能神经前体细胞注射液的研究性新药申请 （Investigational New Drug, IND） ，用于治疗帕金森病（全球第二大神经退行性疾病）的注册临床试验，并且，美国FDA同步正式批准授予了士泽生物帕金森病新药特殊豁免权（Exemption），用于支持士泽生物开展通用细胞治疗帕金森病的注册临床试验 。 （推荐阅读：士泽生物帕金森病通用细胞疗法获美国FDA正式批准开展注册临床试验，并获美国FDA授予士泽生物新药特殊豁免权）。 士泽生物由创始人李翔博士全职归国创立，士泽生物长期专注于开发异体通用“现货型”临床级iPSC衍生细胞药治疗以帕金森病为代表的尚无实质临床解决方案的中枢神经系统疾病（CNS Diseases）：士泽生物自主开发的多款通用型细胞治疗新药正处于中国及美国注册临床试验阶段，包括用于治疗全球第二大神经退行性疾病帕金森病（中美注册临床I期）及“全球五大绝症”之首渐冻症（美国注册临床I期；美国FDA认证全球孤儿药）。

（推荐阅读：【中国首例】士泽生物成功实施临床级iPS衍生细胞移植治疗帕金森病首例给药）。 士泽生物由创始人李翔博士全职归国创立，士泽生物长期专注于开发异体通用“现货型”临床级iPSC衍生细胞药治疗以帕金森病为代表的尚无实质临床解决方案的中枢神经系统疾病（CNS Diseases）：士泽生物自主开发的多款通用型细胞治疗新药正处于中国及美国注册临床试验阶段，包括用于治疗全球第二大神经退行性疾病帕金森病（中美注册临床I期）及“全球五大绝症”之首渐冻症（美国注册临床I期；美国FDA认证全球孤儿药）。 士泽生物组建了具有国际竞争力及专注于产业化的全职All In团队，建立了一批具有自主知识产权、国际领先的产业化技术及平台，围绕核心主营业务可持续自研创新：士泽生物已自主建设及运营>5000平方米的研发中心、B+A级GMP基地及质控中心，士泽生物自主开发的多款临床级iPSC衍生细胞药已完成核心CMC开发、建立了全流程的临床级制备工艺及质量控制体系，作为一站式平台，完成多种GMP级iPSC衍生亚型神经前体细胞治疗新药产品的正式注册批及临床批生产并用于多项国家级临床研究或注册临床试验。

“中国首个iPSC衍生细胞疗法治疗帕金森病取得了突破性进展。 受试者在参与临床试验12个月后的测试结果显示，其运动能力及生活质量较治疗前均有显著提升。 这一临床研究由上海市东方医院刘中民教授团队与士泽生物联合开展。”。

美国时间2025年2月，士泽生物医药（苏州）有限公司（以下简称“士泽生物”）自主开发的全球首款通用型iPSC衍生亚型神经前体细胞注射液产品，用于治疗“全球四大绝症”之一的渐冻症 （即肌萎缩侧索硬化症/ALS/运动神经元症/渐冻人症） 的研究性新药申请 （Investigational New Drug, IND） ，正式 获美国食品药品监督管理局（FDA）完全批准开展注册临床试验。 士泽生物开发的通用型iPSC衍生亚型神经前体细胞注射液（“XS-228注射液”）用于治疗渐冻症的新药注册临床试验申请（IND）已同步获得我国国家药品监督管理局（NMPA）的正式受理。 士泽生物自主研发的此款细胞治疗新药，为中国首个iPSC衍生细胞药获美国FDA认证并授予全球孤儿药资格 （Orphan Drug Designation） 、为全球首个且迄今唯一用于治疗渐冻症的拥有孤儿药资格的iPSC衍生细胞药物，也是全球首个且迄今唯一正式获批在美国开展注册临床试验的用于治疗渐冻症的再生神经细胞治疗产品，标志着士泽生物在渐冻症细胞治疗领域的全球领先及独占地位。

近日，士泽生物医药（苏州）有限公司（Roche Accelerator Member；姑苏重大创新团队；以下简称“士泽生物”）联合上海市东方医院（同济大学附属东方医院）刘中民团队等顺利完成 “临床级 iPSC衍生亚型神经前体细胞治疗渐冻症（肌萎缩侧索硬化症；ALS）”的 全球首例 患者入组。 此前，经过多轮严格评审，本项临床研究正式由国家两委局批准，作为国家级干细胞备案临床研究项目正式开展： 本临床研究 项目是我国首个 及迄今唯一 正式获批 开展 的iPS C 衍生 细胞药 治疗 渐冻症 的临床研究，也是 全球首例/首个异体通用型临床级 iPS C 衍生 神经 细胞 再生 治疗 渐冻症的临床研究 。 此次士泽生物正式由国家两委局获批开展的临床研究，采用 士泽生物 自主开发的用于 治疗渐冻症 的 临床级 iPSC衍生亚型神经前体细胞 新药 （FIC），该全球创新性产品已于2023年 获得美国食品药品监督管理局（ FDA）认证授予 全球 孤儿药 （Orphan Drug Designation，ODD） 资格 ： 为首个中国 自主 iPS C 衍生细胞药获得 FDA认证并授予孤儿药资格、也是迄今为止全球首个用于治