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诺华“天价”基因疗法国内申报上市

SMN1 脊髓性肌萎缩症 基因疗法
10小时前
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该疗法拟用于治疗 6月龄及以上5q型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。 此举标志着这款被誉为“全球十大最贵药物之一”的基因治疗产品，距离惠及中国SMA患者又近了一步。 脊髓性肌萎缩症（ SMA ）是一种由体内运动神经元存活基因 1 （ SMN1 ）突变或缺失导致的罕见、严重的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，被公认为 2 岁以下婴幼儿的头号遗传病致死原因 。
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