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展现“史无前例”疗效，创新药物获FDA突破性疗法认定

Dyne Therapeutics In 创新药物 FDA
9小时前
4
Dyne Therapeutics公司今日宣布， 美国FDA已授予在研疗法DYNE-251突破性疗法认定，用于适合外显子51跳跃治疗的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。 该认定的授予基于正在进行的DELIVER临床试验的数据。 该公司预计将于2026年初在美国提交加速批准的生物制品许可申请（BLA）。
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