8月11日，国际医药行业权威媒体《FiercePharma》发布年度特殊报告，揭示美国市场上价格最高的十款药物。这份最新榜单显示，基因疗法已全面占据最昂贵药物榜单，单次治疗价格均在232万美元以上。其中，协和麒麟的Lenmeldy以425万美元的单剂价格高居榜首，而蓝鸟生物三款基因疗法同时上榜，成为入围产品最多的企业。

与2023年榜单相比，今年榜单中一半药物已被更新、更昂贵的疗法取代吗，最显著的变化是所有上榜药物均为单剂量疗法，彻底取代了需要长期使用的传统高价药物。

曾经因每年126万美元费用位居全球最昂贵药物之列的瘦素缺乏症药物Myalept等需要药房配药的药物，已完全退出TOP10榜单。

一、全球最昂贵药物榜单TOP10

NO.1 Lenmeldy（协和麒麟）：425万美元

由日本协和麒麟公司开发的Lenmeldy于2024年3月获FDA批准，用于治疗罕见遗传病异染性脑白质营养不良（MLD）。该药物通过单次治疗即可阻止疾病进展，定价参考了美国药物成本监督机构临床与经济评论研究所（ICER）的评估，该机构确定该治疗的健康效益基准为394万美元。

Lenmeldy的前身Libmeldy于2020年在欧洲获批，2024年全球销售额达2220万美元，较2023年的1270万美元大幅增长。2025年第一季度销售额同比增长92%至1410万美元。

NO.2 Hemgenix（CSLBehring）：350万美元

作为首个获批用于治疗血友病B的基因疗法，Hemgenix由CSL Behring公司销售。虽然不再是最昂贵药物，但其价格依旧高昂。在2024年6月结束的财年内，仅有12名患者接受了该治疗。该药物由荷兰基因疗法公司uniQure研发，2020年CSL以4.5亿美元预付款获得其商业化和进一步开发权利。

NO.3 Elevidys（SareptaTherapeutics）：320万美元

Sarepta Therapeutics公司的Elevidys是FDA批准的首个加速批准的基因疗法，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。2024年，FDA扩大其适用范围至4岁及以上患者。该疗法在两项随机试验中未能达到主要终点，且并非治愈性疗法。2025年多次出现接受该治疗的非行走患者死于急性肝衰竭，导致FDA要求药物标签新增致命肝毒性的黑框警告。

NO.4 Lyfgenia（蓝鸟生物）：310万美元

蓝鸟生物开发的Lyfgenia于2023年底获FDA批准，用于治疗12岁及以上有血管闭塞事件史的镰状细胞病患者。该药物定价比其主要竞争对手Casgevy高出40%（后者定价220万美元）。截至2024年9月底，17名患者开始接受Lyfgenia治疗。蓝鸟推出了基于结果的合同，但2024年第三季度销售额仅1000万美元，低于上年同期的1200万美元。2025年6月，蓝鸟生物被私募股权公司Carlyle和SK Capital收购。

NO.5 Skysona（蓝鸟生物）：300万美元

用于治疗脑肾上腺脑白质营养不良（CALD），每剂价格300万美元。曾创下美国药物定价纪录，但如今排名下滑。该药未采用基于结果的支付协议，2023年销售额1240万美元，随着公司被收购，未来发展由新所有者决定。

NO.6 Roctavian（BioMarin）：290万美元

BioMarin公司的Roctavian是首个进入血友病A领域的基因疗法，2023年6月获FDA批准。公司推出了 “基于结果的保修计划”：若治疗未达预期，将向政府和商业付款人全额退款。但市场推广缓慢，2024年4月仅治疗4名患者。公司曾考虑出售该产品，后决定保留，但缩减了研发、制造和商业化支持成本。

NO.7 Rethymic（SumitomoPharma）：281万美元

全球首个再生组织疗法，用于治疗先天性无胸腺症，每剂价格281万美元。该药能显著提高患者长期存活率，2024财年北美销售额4500万美元，公司预计2025年销售额维持相同水平，并将扩大销售作为重点。

NO.8 Zynteglo（蓝鸟生物）：280万美元

治疗输血依赖性β地中海贫血，每剂价格280万美元。获批时定价基于患者终身医疗成本，蓝鸟生物与付款人达成退款协议，其在欧洲市场因成本效益问题退出，但在美国有一定覆盖，2024年销售额6230万美元，随着公司被收购而命运待定。

NO.9 Zolgensma（Novartis）：232万美元

诺华的Zolgensma是最早的基因疗法之一，随着更多单剂量基因疗法上市，其在最昂贵药物榜单上的排名从2023年初的第四位降至2025年的第九位。2019年获FDA批准，目前适用于2岁以下脊髓性肌萎缩症患儿。2024年销售额12亿美元，与上年持平。诺华正在开发新配方，通过脊髓直接给药，剂量小，可用于年龄较大的患者。

NO.10 Casgevy（VertexPharmaceuticals和CRISPRTherapeutics）：

每剂成本220万美元，是首个使用CRISPR基因编辑系统的药物，具有历史意义，获批用于镰状细胞病和β地中海贫血，展现了基因编辑技术在药物研发领域的突破与应用前景。

这些最昂贵药物的出现，体现了医药行业在攻克疑难杂症方面的不懈努力和创新，但也对医疗支付体系和药物可及性提出了严峻挑战，如何在保证可持续投入的同时，让支付方、医疗服务机构和患者都能以可承受的代价受益，将是我们共同面对的长期课题。

信息来源：FiercePharma

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