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2025年8月15日，贵州贵阳——专注于内分泌相关治疗领域的创新型生物医药公司维昇药业（VISEN Pharmaceuticals）今天首次公布每周一次那韦培肽（navepegritide，TansCon CNP）中国2期（ACcomplisH China）完整临床试验的主要研究数据。52周时双盲期试验达到主要疗效终点，研究结果显示，以100 μg/kg/周剂量的那韦培肽治疗，受试者的年化生长速率（AGV）显著高于未治疗组（安慰剂组）（组间差异为 1.180 厘米/年，P=0.018） ；所有受试者继续参加开放扩展阶段（OLE）试验，以100 μg/kg/周剂量的那韦培肽继续治疗，试验数据显示，至104周受试者ACH特异性身高Z评分*得到持续改善。该结果在贵阳举行的第二十四届儿科内分泌遗传代谢病学术会议（CSPEM 2025）上公布。
ACcomplisH China 2期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，在全国6个研究中心展开。该研究旨在软骨发育不全（ACH）儿童中评估每周一次那韦培肽皮下给药的安全性和疗效，招募了 24名来自中国的 2 至 10 岁ACH儿童，包括 50 µg CNP/kg/周和100 µg CNP/kg/周两个剂量队列，每个队列入组了 12 名儿童。试验的关键结果显示主要疗效终点达成，即受试者以100 µg CNP/kg/周剂量治疗 52周时年化生长速率（AGV）为5.939厘米/年，显著高于安慰剂组（4.760厘米/年）。开放扩展阶段所有受试者继续以该剂量治疗直至104周，患者ACH 特异性身高 Z 评分从OLE基线0.050升高至104周0.199，较基线提高了+0.149，同时上半身/下半身比例持续改善（降低）。那韦培肽总体安全且耐受性良好，中国2期临床试验的预设分析结果与Ascendis Pharma全球2期研究结果一致。
余永国 教授
软骨发育不全（ACH）是骨骼发育不良最常见的遗传类型，ACH并不仅仅表现为不成比例的严重矮小，同时还会合并颅颈交界狭窄、阻塞性呼吸暂停、脑积水、脊柱后凸等一系列致死致残致畸的临床并发症。ACH诊断相对比较容易，但目前在中国还没有有效的治疗方法。ACH已于2023年被纳入国家卫健委等六部门发布的国家第二批罕见病目录[1]。我们都感到十分欣慰，这将极大地鼓励这一创新药物和疗法进入中国。ACcomplisH China临床试验在中国软骨发育不全儿童患者中的积极结果表明，在当前国内尚无切实有效疗法的情况下，那韦培肽有可能改变软骨发育不全的治疗格局。
卢安邦 先生
维昇在早期研究阶段便已加入针对软骨发育不全（ACH）的 那韦培肽全球同步临床试验，目的是为了让中国ACH患者能够尽早获益于世界领先的治疗方法。那韦培肽中国2期临床试验的开放扩展阶段设计，可以提供长期的临床及安全性数据，为软骨发育不全的治疗和药物的后续临床使用提供长期数据支持。我们将结合国际临床试验数据，加速该疗法在中国的落地。
维昇药业拥有那韦培肽在大中华区的独家开发、生产和商业化权利。该药物由Ascendis PharmaA/S所有并在全球范围内开发，目前其治疗软骨发育不全患儿的新药申请（NDA）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）受理，并被给予优先审评资格[2]。那韦培肽已同时获得美国食品和药品监督管理局和欧盟委员会授予的孤儿药资格认定。国家卫生健康委员会于 2023年9月20日宣布，软骨发育不全（ACH）等 86种罕见疾病纳入国家第二个罕见病目录，这86种疾病覆盖了包括血液学、皮肤学和儿科等17个医学疾病领域[1]。与此同时，我们很高兴地看到近年来国家药品监督管理局在国内罕见病药物审评、审批的数量和进度上均有明显的提升[3]，共同为罕见病的可诊、可治、可及而努力。
ACH特异性身高Z评分*：即身高在ACH人群的标准差积分。按照世界卫生组织推荐，生长迟缓的常用评价指标为年龄别身高（身长）Z评分 [ height (length) for age Z score, HAZ (LAZ) ]
信息来源：
[1].关于公布第二批罕见病目录的通知https://www.gov.cn/zhengce/zhengceku/202309/content_6905273.htm
[2]. FDA Accepts TransCon® CNP NDA for Priority Review https://investors.ascendispharma.com/news-releases/news-release-details/fda-accepts-transconr-cnp-nda-priority-review
[3].国新办举行“权威部门话开局”系列主题新闻发布会介绍“强化药品监管 切实保障人民群众用药安全”有关情况图文实录
https://www.scio.gov.cn/xwfb/gwyxwbgsxwfbh/wqfbh_2284/49421/50109/wz50111/202307/t20230724_729059.html
[4]. Ireland PJ, Pacey V, et al. Appl Clin Genet. 2014;7:117–25.
[5]. Horton WA, et al. Lancet. 2007;370(9582):162–172.
审批编码：COMU2025089/CN/PR
关于软骨发育不全
软骨发育不全是骨骼发育不良的最常见类型，全世界范围内约有 25 万人受其影响。软骨发育不全可导致严重的骨骼并发症和合并症。例如，骨骼发育异常可以导致睡眠呼吸暂停，下腰段脊髓受冲击导致慢性背部和腿部疼痛，以及颈髓压迫导致婴儿猝死等。咽鼓管异常引起的慢性耳部感染可导致听力丧失和语言发育迟缓[4]。
软骨发育不全是由成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因中的常染色体显性激活突变引起的，该突变导致FGFR3和CNP信号通路的作用失衡。临床前和临床数据表明，CNP 通路刺激生长发育。补充CNP 可抵消FGFR3下游突变的影响，从而可以促进骨骼的生长[5]。
关于 Ascendis Pharma A/S
关于维昇药业（2561.HK）
维昇药业是专注于内分泌相关治疗领域的创新型生物医药公司，致力于以更具人性关怀的创新疗法，让内分泌患者享有更好的治疗过程与疗效，以实现向往的生活。维昇药业以患者需求为先，致力于提供同类首创（First in Class）或同类最优（Best in Class）的内分泌疾病产品和治疗方案。治疗领域包括成人内分泌、儿童内分泌以及内分泌罕见病。维昇药业持续汇聚国际化背景的资深专业人才，以及全球创新前沿的技术和资源，深入布局中国市场，总部设立于苏州，已在上海、北京、香港、台北设立办公室，落实从研发、生产到销售的内分泌创新药领域的全链条布局，让更多的中国内分泌患者更早地受惠于全球前沿可靠的治疗方案。2025年3月21日，维昇药业正式在香港交易所主板挂牌上市。
更多信息请访问维昇药业官网：
www.visenpharma.com
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2025-08-10
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