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新研究研发出“加强版迷你”基因编辑器，可进一步提升编辑效率

基因编辑器
9小时前
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腺相关病毒（AAV）载体因其低免疫原性与组织靶向性，是体内基因治疗的标准递送系统。 然而，传统CRISPR核酸酶（如SpCas9, ＞1000 aa）的尺寸接近AAV包装极限（≈4.7 kb），使得AAV载体难以同时容纳该核酸酶、sgRNA或更多的调控元件或者效应元件。 然而，近年来发现的紧凑型核酸酶（如Cas12f家族，400-700 aa）虽具尺寸优势，编辑效率却显著低于Cas9/Cas12a，且严格的原间隔序列邻近基序（PAM）要求（如Un1Cas12f1需5-TTTR）大幅限制基因组靶向范围。
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