中国约有 900 万癫痫患者，其中约三分之一为药物难治性癫痫患者（ Pharmacoresistant seizure ）。 2022 至 2025 年期间，中国癫痫治疗领域取得了显著进展。 多个新型抗癫痫药物（ anti-seizure medications--ASMs ）获得批准，同时涌现出一批涵盖临床前研究至 III 期临床试验阶段的候选药物。

溶酶体系统对细胞内物质降解和循环利用至关重要，其中的离子通道发挥关键作用，调控细胞内转运、信号传导及维持酸性环境。 这些离子通道功能异常与溶酶体贮积症及阿尔茨海默病、帕金森病等神经退行性疾病密切相关，因此已成为重要的药物研发靶点。 该技术核心在于：通过特定方法，将目标溶酶体暴露于细胞表面或分离出来，利用微电极在其膜上形成高阻值（ GΩ 级）封接（ Gigaseal ），从而直接在接近其天然生理状态（尤其是关键的低 pH 环境）下，高精度地记录和分析溶酶体膜上离子通道的电流活动（图 1 ）。

次级药理学不是额外的实验，而是新药安全性的 第一道防线。 次级药理学筛选（ Secondary Pharmacology Profiling ）作为评估小分子药物潜在脱靶风险的标准实践，现已被纳入药物研发常规流程。 ICH S7A 指导原则修订计划网络研讨会明确指出：次要药理学研究已成为全球新药开发（涵盖小分子、抗体、核酸及生物药等创新疗法）的强制性行业要求。

特应性皮炎（ Atopic dermatitis ， AD ）作为非致命性皮肤病中疾病负担最高的慢性炎症性疾病，其全球流行现状与发病机制研究需引起重视。 流行病学数据显示：根据 WHO 全球疾病负担研究统计， AD 年患病人群超 2.3 亿 。 我国调查显示特定人群患病率尤为突出， 12 城市调查中 1-7 岁儿童患病率达 12.94% ，而 1-12 月龄婴儿群体更高达 30.48% 。

离子通道药物研发进展。 离子通道在 2025 年强势崛起为战略性靶点，多款新疗法已抵达关键里程碑。 离子通道调节剂的获批数量节节攀升，加之研发资金不断加码，足见其炙手可热的地位。

离子通道药物研发进展。 离子通道在 2025 年强势崛起为战略性靶点，多款新疗法已抵达关键里程碑。 离子通道调节剂的获批数量节节攀升，加之研发资金不断加码，足见其炙手可热的地位。

2025年5月17日，第21个"世界高血压日"的余温未散，这个由世界高血压联盟创立的全球健康行动日，今年以"精准测量，有效控制，健康长寿"为主题，再次将聚光灯投向这个无声的"心血管杀手"，强调科学监测与规范管理对延长健康寿命的价值。 高血压（收缩压 ≥140mmHg 或舒张压 ≥90mmHg ）是全球首要可预防死因，分为原发性（ 90%-95% ）和继发性（ 5%-10% ）。 未控制的高血压使心梗、脑卒中风险分别增加 50% 和 100% 。

靶向蛋白降解（Targeted Protein Degradation, TPD）作为突破性治疗手段，通过特异性激活细胞内源性降解系统（包括泛素-蛋白酶体系统和溶酶体途径），实现了对致病相关蛋白的选择性清除。 该技术体系为攻克"不可成药"靶标及应对传统疗法耐药突变提供了创新性解决路径。 以Arvinas公司于2025年3月11日公布的Ⅲ期临床试验数据为例，其自主研发的ARV-471作为首个进入Ⅲ期临床的口服雌激素受体（ER）降解剂，在ER+/HER2-乳腺癌ESR1突变亚群中展现出显著疗效，可使疾病进展风险降低达40%（HR=0.60, p3）、高血浆蛋白结合率（Plasma Protein Binding, PPB）（>99%）、代谢途径复杂及体外渗透性不足（Papp700 Da ）和生物利用度差（口服吸收受限）成为瓶颈；而 MG 作为单价分子胶，通过模拟天然蛋白 - 蛋白互作界面，诱导靶蛋白与 E3 连接酶的结合，凭借小分子特性（

DAC ：抗体偶联药物的范式革新。 降解剂的类型包括分子胶（Molecular glue）和PROTAC（PROteolysis-TArgeting Chimera）。 DAC的作用机制与ADC（Antibody-drug conjugates）相似，通过抗体识别特异性靶点结合到靶细胞表面，经靶点介导的内吞作用进入靶细胞后在溶酶体富集，DAC分子在溶酶体酶的作用下，其连接子断裂并释放活性的靶向降解剂，随后发挥药效作用。

在肿瘤靶向治疗领域，双特异性抗体药物偶联物（ BsADC ）犹如精准制导的 " 智能导弹 " ，通过同时锁定肿瘤两种特异性抗原，展现出超越传统单靶点 ADC 的突破性优势 —— 不仅能显著提高肿瘤组织的靶向精度，更有望破解单靶点逃逸导致的临床耐药难题 。 然而，这种精巧设计的双靶向结构却暗藏药代动力学（ DMPK ）的 " 达摩克利斯之剑 " ：这种 " 双刃剑效应 " 使得传统 ADC 的 DMPK 评价体系面临很大的挑战。 其复杂的分子结构（如双特异性抗体支架）导致其药代动力学（ PK ）行为与传统 ADC 存在显著差异，如非特异性清除率升高和半衰期变化等挑战 。