8月4日，Vertex Pharmaceuticals（以下简称“Vertex”）对外表示，公司正稳步推进1型糖尿病干细胞疗法zimislecel（VX880）3期临床试验，有望于近期完成全部受试者入组和给药，为2026年的上市申请奠定基础。公司于近期公布了该药物1/2期临床研究长期随访数据，所有12名接受单次全剂量输注并随访至少一年的受试者均实现了细胞药物的有效植入，能够持续检测到葡萄糖响应性的内源性C肽。自给药后第90天起，所有受试者均达到美国糖尿病协会（ADA）与欧洲糖尿病研究协会（EASD）推荐的血糖控制目标（HbA1c <7%，血糖时间在目标范围内TIR >70%），并在此后未再发生严重低血糖事件（SHE）。同时，受试者的外源性胰岛素使用量显著减少，每日剂量平均降低92%，其中10名患者（占83%）在给药后第12个月时已完全无需外源性胰岛素。该研究成功达成主要终点，即在实现HbA1c <7%的同时，完全消除严重低血糖事件，展现出zimislecel的显著疗效和潜在治愈前景。zimislecel是一种基于干细胞的疗法。这种疗法通过异体干细胞体外诱导完全分化生成胰岛细胞，这些细胞能够产生胰岛素，然后被移植到患者体内以恢复正常的血糖调节功能，用于治疗伴有严重低血糖事件和伴有低血糖意识障碍的1型糖尿病（T1D）患者。1型糖尿病是由自身免疫系统破坏胰腺内产生胰岛素的胰岛细胞，造成胰岛素缺乏和血糖控制障碍。目前标准治疗未触及疾病根本原因，治疗选择有限，且无糖尿病治愈方法。Vertex公司正在开发的zimislecel旨在恢复患者体内调节血糖的能力，通过恢复胰岛功能和葡萄糖响应性胰岛素生产来实现这一目标，其通过肝门静脉输注给药，并需长期使用免疫抑制药物以保护植入的胰岛细胞免受免疫排斥。zimislecel已获得美国FDA的再生医学高级疗法(RMAT)和快速通道指定，以及欧洲药品管理局的PRIME指定。Vertex不久前对外表示，公司正加大投资，扩大生产和加强商业化能力，为后续zimislecel的上市做好充分准备。如果该产品明年获批上市，将有望使欧美等国家和地区因现有治疗手段受限而反复出现严重低血糖事件的患者受益，预计初期批准即可用于这些地区约6万名重度1型糖尿病患者的治疗。此外，值得一提的是，除了zimislecel，Vertex正在开发的针对1型糖尿病的另一款极具前景的干细胞疗法是将体外干细胞诱导分化成的胰岛细胞封装在一种可植入体内的装置中，这类装置的设计旨在保护细胞，使其免受人体免疫系统的攻击，这款无需使用抗排斥药物的这种创新疗法，这有望让更多的1型糖尿病患者受益。Vertex在1型糖尿病细胞治疗领域的探索，展现了干细胞疗法的临床潜力，事实上，Vertex并非唯一在干细胞治疗糖尿病领域取得突破性进展的团队。无独有偶，上海长征医院殷浩教授团队联合中科院程新教授，通过自体诱导多能干细胞（iPSC）技术再生胰岛组织，成功治愈了一名25年病史的2型糖尿病患者，术后33个月仍无需胰岛素治疗。这些成果表明干细胞治疗已形成多技术路线并行的研发格局，其中，iPSC的临床潜力日益凸显，引发广泛关注。实际上，其应用场景远不止糖尿病治疗，在其他多种疾病的治疗中，ipsc技术同样取得实质性进展，全球研发格局呈现多元化发展态势：在肿瘤免疫治疗领域，Fate Therapeutics和Century Therapeutics开发的iPSC衍生的CAR-T和NK细胞疗法均进入临床阶段。Cynata Therapeutics则聚焦iPSC衍生的间充质干细胞（iPSC-MSC）产品线，其针对移植物抗宿主病和骨关节炎等适应症的疗法，正在临床试验中展现潜力。国内iPSC研究同样发展迅速。中盛溯源针对帕金森病、膝骨关节炎、间质性肺病、移植物抗宿主病和肿瘤等疾病，开发了iPSC-DAP、iPSC-MSC和iPSC-NK细胞治疗产品，各管线已分别处于临床I期和II期阶段。霍德生物、跃赛生物等企业则深耕神经领域，相关产品也已进入临床研究阶段。随着技术的不断成熟和临床试验的深入，干细胞疗法有望为更多患者提供更为安全有效的治疗选择，推动整个行业的发展。
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2025-08-03
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