近年来，诱导多能干细胞（iPSC）疗法发展迅速，凭借其无限增殖与多向分化潜能，已成为再生医学的核心方向之一。目前全球已有多款iPSC衍生疗法进入临床阶段，覆盖神经系统疾病、心血管疾病、糖尿病、肿瘤及眼科疾病等领域。其中，神经系统退行性疾病的治疗尤为引人关注，帕金森病作为iPSC疗法临床转化针对的重点适应症，已在全球多个团队中取得实质性进展，为患者带来了新的希望。

近日，住友制药株式会社（以下简称“住友制药”）与RACTHERA株式会社（以下简称“RACTHERA”）共同宣布，双方已向日本监管机构正式提交了异体iPS细胞来源多巴胺能神经前体细胞产品（raguneprocel）的生产和上市申请，该产品拟用于改善晚期帕金森病患者的运动能力，标志着细胞再生医学领域的一项重大突破。

据悉，住友制药为本次申请的申报主体。该产品的生产将由S-RACMO株式会社负责，住友制药将负责其上市后的市场推广。此次申请主要基于京都大学医院开展的一项临床试验所获数据，相关临床研究结果已于2025年4月发表于国际权威期刊《Nature》。

该临床试验对7名患者进行了iPS细胞来源的多巴胺能神经前体细胞移植治疗。安全性方面研究结果表明，移植手术未引发严重不良反应，但共记录到73起轻至中度的不良事件。影像学检查（磁共振成像）显示，移植的细胞未出现异常增殖或过度生长。

在疗效指标方面，对其中6名完成疗效评估的患者分析发现：在“关期”状态下，4名患者的MDS-UPDRS III运动评分得到改善，平均改善9.5分（提升20.4%）；在“开期”状态下，5名患者评分改善，平均改善4.3分（提升35.7%）。此外，有4名患者的帕金森病严重程度分级（Hoehn-Yahr分期）有所好转。脑部PET结果显示，患者纹状体壳核的18F-DOPA摄取率（Ki值）平均提升了44.7%，且高剂量组的增幅更为显著。

该研究表明，来源于供体iPS细胞的多巴胺能神经前体细胞在患者脑内存活良好，能够持续分泌多巴胺，且未出现致瘤性。

作为全球首款进入上市申报阶段的帕金森病iPS细胞疗法，raguneprocel已被日本厚生劳动省纳入SAKIGAKE审查体系，享有优先审评资格。有望加速审批流程，使患者更快受益。

此外，该产品的全球化布局正同步展开。不久前，住友制药成功将一批在日本大阪利用iPS细胞制备的活细胞运抵美国，并完成患者移植手术。这不仅是日本首次向海外输出此类细胞用于临床治疗，也为本次在日本提交的生产和上市许可申请提供了宝贵的跨国临床实践经验数据。

E.N.D

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