环状RNA（circRNA）因其稳定性、持续的蛋白质表达能力以及低免疫原性而备受关注，但在实际应用中， 线性RNA和缺口环状RNA等副产物的存在会影响其纯度，而纯度是治疗药物的关键质量属性。 由于缺乏明确的监管指南，传统方法难以有效区分这些RNA形式。 该方法具有 高特异性、高灵敏度和高精确度 ， 检测限分别为circRNA 2.4 ng/μL、缺口circRNA 1.7 ng/μL和线性RNA 1.7 ng/μL，精密度测试显示相对标准偏差仅为0.6%。

在癌症免疫治疗领域，溶瘤病毒（Oncolytic Virus, OV）因其双重杀伤机制——既能直接裂解肿瘤细胞，又能激活全身免疫反应——被誉为“生物导弹”。 而溶瘤病毒的载体选择，直接决定了它的安全性、靶向性、基因改造潜力及临床适用性。 主流载体：HSV与腺病毒的王者之争。

T细胞受体工程化T细胞（TCR-T）疗法因其能够通过MHC分子识别更广泛的细胞内抗原，展现出独特的治疗优势。 然而，当前TCR-T疗法仍面临诸多挑战。 环状RNA作为一种共价闭合的单链RNA分子，因其结构特性显著提升了核酸酶的耐受性，延长了蛋白表达时间。

全球细胞与基因治疗（CGT）产业化进程加速，多国监管框架持续完善。 中国首次明确定义CAR-T疗法为“体外基因修饰细胞药品”，推动创新技术快速落地；大型药企通过密集收购整合突破性技术管线，重点布局体内CAR-T等方向，其中新型递送技术（如LNP-mRNA系统）已实现“即时给药”，大幅简化治疗流程。 但在热潮背后，CGT行业仍面临工艺复杂、监管挑战、成本高企等多重困难。

随着再生医学与个体化治疗的发展， 诱导多能干细胞（iPSC）技术 在神经科学领域展现出巨大潜力。 从帕金森病到罕见神经疾病，iPSC 正成为推动基础研究向临床转化的关键引擎。 帕金森病的核心病理机制是中脑黑质区多巴胺能神经元的退化。

一、溶瘤病毒：从资本狂欢到"十年寒窗"。 2 015年，安进的T-VEC在美国获批，成为全球首款FDA认证的溶瘤病毒疗法，瞬间点燃行业热情。 然而，现实泼了一盆冷水—— 十年过去，FDA再未批准第二款溶瘤病毒 ，连"独苗"T-VEC的年销售额也仅徘徊在2000万美元左右。

2025年6月，国家药监局药品审评中心（CDE）发布《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》，首次系统界定以细胞、基因治疗为代表的前沿疗法产品（ATMPs），标志着中国在高端生物医药监管方面迈出关键一步。 什么是“先进治疗药品”。 该文件提出“先进治疗药品（ATMPs）”这一总称，涵盖以细胞、基因、微生物或组织工程等技术生产、用于人体治疗的创新药物。

2025年6月30日，艾伯维宣布以21亿美元现金收购临床阶段生物技术公司Capstan Therapeutics，获得其体内CAR-T疗法及tLNP递送技术平台。 艾伯维将获得Capstan的潜在“同类首创”药物CPTX2309（靶向CD19的体内CAR-T疗法，用于治疗B细胞介导的自身免疫疾病，当前处于Ⅰ期临床），以及专有的tLNP平台技术（通过脂质纳米颗粒递送RNA，实现体内细胞重编程）。 体内CAR-T革新：传统CAR-T需体外改造细胞，而Capstan技术通过tLNP递送mRNA，直接在体内生成CAR-T细胞，省去体外制造流程和淋巴耗竭预处理，降低成本并提升治疗便捷性。

lipid纳米颗粒（LNPs）作为mRNA递送的“主力军”，在细胞靶向性和递送效率上还有不少“短板”！ 科学家们曾尝试在LNPs表面“挂”上各种配体，试图让它变得更聪明、更精准，但这些方法就像“单兵作战”，效果有限不说，还容易“掉链子”。 近日，荷兰乌得勒支大学团队在期刊Journal of Controlled Release发表论文“Incorporation of cellular membrane protein extracts into lipid nanoparticles enhances their cellular uptake and mRNA delivery efficiency”， 创新性地将细胞膜蛋白提取物（MPEs）整合到脂质纳米粒（LNPs）中，从而开发出新型mRNA递送平台hybrisomes，显著提升细胞摄取效率高达20倍，mRNA表达水平2倍 ，为mRNA递送提供了新的思路与工具。

惊喜百宝箱，等你开启。