X连锁重症联合免疫缺陷症 ( SCID-X1 ) 是一种罕见的遗传性疾病,由于IL2RG基因突变导致免疫系统严重受损。 患者 因 缺乏功能性T细胞和NK细胞极易 发生 感染,通常需要在婴儿期进行干预。 近年来,基于慢病毒载体的基因疗法在SCID-X1治疗中取得了显著成效。
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