2025年7月17日，由中山大学附属第三医院/大连医科大学附属第一医院联合士泽生物推动的“全球首个”中美药监局双报双批注册临床试验——“临床级iPSC衍生亚型脊髓神经前体细胞治疗脊髓损伤”项目成功完成“全球首例”受试者给药，并且在治疗后早期便观察到令人欣喜的疗效，这无疑是该研究的一次里程碑式的进展。 本次受试者宛某是一名54岁的男性，6月6日晚上因发生意外交通事故导致颈4、5骨折和失稳，强大的暴力和颈4椎体后缘的游离骨块对后方脊髓的挤压共同导致了脊髓损伤的发生，伤后患者紧急就诊于当地医院，予以大剂量甲强龙冲击、颅骨牵引、脱水等治疗，6月19日从当地医院转至 中山三院骨科 ，当时患者 双上肢屈肘以下的肌力均为0级 ，颈5平面以下轻触觉减退，针刺觉消失。 输注后的几天内，患者的运动功能得到了令人惊喜的改善。

2025年8月1日出版，医药研发达人中文版“出海日本”第16期，系列A《日本的临床试验和药品市场》第七篇。 •在日本，国际多中心临床试验的比重逐年上升，至2024年度已超过65%。 为了确保临床试验费用的合理化与透明性，如今到了日本的所有相关方需协同合作，共同开始推动日本尽早引入FMV/BMC的时候。

2025 年 4 月，全国 IND 获批产品共 104 个，其中创新药 68 个。 从治疗疾病领域来看，以抗肿瘤用药为主，共 32 个。 上海共获批 24 个，其中创新药 23 个，获批总数位居全国第一，创新药获批数量位居全国第一。

在全球新药研发迈向更高效率、更高伦理标准的大趋势下，传统依赖动物实验的毒性评估手段正面临前所未有的挑战。 近日，由 FD A 与 3RsC 联合发起的全球药物性肝损伤（ DILI ）验证项目正式启动，聚焦推动器官芯片、类器官、 AI 建模等非动物方法的标准化应用，为建立更具科学性、伦理性与监管采信力的新一代毒性评估体系迈出关键一步。 作为FDA“ 监管科学现代化 ” 战略的重要一环，本次 DILI 验证项目意义非凡。

6月23日，在第85届美国糖尿病协会（ADA）科学年会上， 华领医药 展示了其全球首创新药葡萄糖激酶激活剂（GKA）多格列艾汀（dorzagliatin）的最新研究成果。 一项基础动物研究表明，多格列艾汀联合DPP-4抑制剂西格列汀（Sitagliptin）使用可以改善血糖水平、促进胰岛素分泌、增强GLP-1分泌等，效果优于多格列艾汀单独用药。 多格列艾汀是华领医药自主研发的全球首创葡萄糖激酶激活剂，通过修复2型糖尿病患者受损的葡萄糖激酶（GK）功能和表达，提升2型糖尿病患者的葡萄糖敏感性，从而改善患者血糖稳态失调。

2025 年 4 月，全国批准上市产品 218 个，其中创新药 8 个（包括进口产品 5 个）。 上海共获批 4 个，其中创新药 1 个。 2025 年 4 月全国获批与申请上市产品情况。

6月16日， 上海爱科百发生物医药技术股份有限公司（下称" 爱科百发"）宣布其 新药爱智达（通用名：丝右哌甲酯/右哌甲酯复方胶囊；代号： AK0901 ）的新药上市申请（NDA）已经获得中国 国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）正式受理，并将其已纳入"优先审评审批"程序，拟定适应症为 6 岁及6 岁以上注意缺陷多动障碍（ADHD）患者的治疗 。 注意缺陷多动障碍（ADHD）俗称多动症，是一种慢性大脑疾病，其表现为注意力无法集中，多动，容易冲动。 ADHD是儿童期最常见的精神疾病，影响8%至9%的学龄儿童。

近日， 上海申淇医疗科技有限公司 ( 简称“申淇医疗 ® ” ) 自主研发的淇雳 ® PRipper ® 外周切割 球囊正式获得国家药品监督管理局 (NMPA)批准上市(国械注准20253031104)。 该产品预期用于扩张髂动脉、股动脉、腘动脉和肾动脉内的病变，并用于自体或人工动静脉透析瘘管的阻塞性病变治疗。 靶病变血管直径范围为5-8mm。

近日，落户闵行区马桥镇的士泽生物医药上海有限公司（简称“士泽生物”）正式宣布，其自主开发的“全球首发（FIC）”异体通用“现货型”iPSC衍生亚型神经细胞新药（“XS228注射液”）的新药注册临床试验I期及II期申请，已正式获得国家药品监督管理局（NMPA）一次性无发补完全批准，用于 治疗“全球五大绝症”之一的渐冻症（肌萎缩侧索硬化症） ，将以北京大学第三医院作为牵头临床中心开展，由渐冻症诊疗领域顶级专家樊东升主任作为牵头中心临床负责人。 此前，士泽生物自主开发的全球首款通用型iPSC衍生亚型神经前体细胞注射液产品，用于治疗渐冻症的研究性新药申请已正式获美国食品药品监督管理局（FDA）完全批准，用于开展注册临床试验。 这是继公司自主开发的异体通用“现货型”iPSC衍生亚型多巴胺能神经前体细胞新药（“XS411注射液”）获中美药监局一次性无发补完全批准，用于治疗全球第二大神经退行性疾病帕金森病之后，该公司自主开发的第二款中美双报双批开展注册临床试验的通用型iPSC衍生细胞新药。

嘉和生物药业（开曼）控股有限公司（简称“嘉和生物”）宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准来罗西利片（GB491) 的新药上市申请（NDA）。 来罗西利适用于激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性（HR+/HER2-）局部晚期或转移性乳腺癌成人患者：。 来罗西利为一款差异化的口服CDK4/6抑制剂，其创新的分子结构，对靶点的特异性及高效性，独特的药物代谢动力学/药物效应动力学(PK/PD)，使得来罗西利可连续口服给药，无需治疗假期，在实现持续的靶点抑制和优效的抗肿瘤作用的同时，具有差异化的更优的安全性特征。