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天泽云泰自主研发的VGR-R01被纳入我国突破性治疗品种名单

2024/08/30
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近日,国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)的官网公示,上海天泽云泰生物医药有限公司(以下简称“天泽云泰”)自主研发的VGR-R01正式被纳入突破性治疗品种名单,用于治疗结晶样视网膜变性(BCD)。

自我国实施突破性治疗药物程序申请以来,截至2023年底成功被纳入突破性治疗药物程序的品种比例不足23%。本次VGR-R01通过CDE的审核,同意将其纳入突破性治疗药物程序,表明本品用于治疗BCD患者在重要临床结局上具有显著临床意义。该认定将有利于支持和促进本品的注册上市进程,是天泽云泰在创新药研发道路上迈向商业化的又一重要里程碑。

结晶样视网膜色素变性(Bietti crystalline corneoretinal dystrophy,BCD)是一种常染色体隐性遗传的进展性视网膜变性疾病,1937年由Bietti医生首次描述。BCD的主要临床特征为闪亮的黄白色结晶沉积于视网膜后极部,这种黄白色结晶也可出现在角膜缘浅层及循环的淋巴细胞,同时该病伴有色素沉着的毯层视网膜变性和脉络膜硬化。BCD患者主要有进行性视力下降、夜盲及向心性视野缺损等症状。BCD好发于亚洲地区,尤以中国和日本居多,大量研究表明,CYP4V2基因是BCD主要的致病基因,据流行病学统计,中国人群中携带与该病相关的突变基因的概率约为5‰。在欧洲,BCD的发病率约占非综合征性视网膜色素变性的3%,占非综合征性常染色体隐性遗传视网膜色素变性的10%BCD尚无有效的临床治疗手段,主要参考典型RP,给予如血管扩张剂、维生素及中药治疗等支持性疗法。在国外,目前建议将进展至低视力和法定盲的BCD患者转诊到提供视力损伤康复服务的部门。故亟需一种有效治疗药物研发和上市。

VGR-R01是天泽云泰的在研临床项目进展最快的基因治疗创新药,其通过视网膜下腔注射,AAV衣壳蛋白介导视网膜色素上皮细胞(RPE)的转导,将编码人CYP4V2基因递送至细胞核。表达的CYP4V2蛋白通过纠正患者视网膜内的脂肪酸代谢障碍,以期达到预防或改善RPE细胞、感光细胞及脉络膜的结构和/或功能损伤,并实现纠正视力损伤、保护残存视功能、或延缓视力恶化的临床效果。

至今,天泽云泰针对VGR-R01开展了两项临床研究, 入组的为Yuzawa 2期或3BCD患者,BCVA为≤60ETDRS字母,即≥0.5 logMAR,中心凹视网膜厚度(CFT)为96~274μm。两项研究结果表明,在2~3BCD患者中,无论是否已存在视网膜脉络膜萎缩,VGR-R01均可预期使患者获益,包括视力提升与功能性视觉改善。一项多中心的三期研究正在准备中



   关于天泽云泰   

天泽云泰20203月注册成立于中国上海,致力于将前沿的基因及细胞治疗技术,转化为临床可及的治疗方法,以期造福更多患者。

天泽云泰拥有具有自主知识产权的ViVec®AAV载体筛选平台、ViLNP®脂质纳米粒技术平台、ViCas®CRISPR基因编辑技术平台和ViHiYi®AAV高产技术平台,通过基因替代、基因调控和基因编辑等策略,开发治疗中枢神经系统疾病、代谢及血液系统疾病、眼科疾病等领域的创新基因治疗药物,拥有包括多个潜在First-in-class产品的多元化管线。
目前,天泽云泰已经获得多家知名基金的多轮投资,分别在张江高科技园区、北京巢生实验室、临港新片区和外高桥自贸区建成面积2,500平米的基因治疗研发运营中心、基因编辑技术研发中心、3,000平米的基因治疗中试生产车间和9,500平方米GMP商业化生产车间。


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