美国时间2025年6月25日，上海天泽云泰生物医药有限公司（Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.，以下简称“天泽云泰”）自主研发的治疗原发性帕金森病的基因治疗药物VGN-R09b获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道资格认定（Fast Track Designation, 以下简称“FTD”）。

VGN-R09b是全球首个中、美同步获批临床，也是全球首创双靶点治疗帕金森病的重组腺相关病毒类基因治疗产品，目前处于1/2期临床阶段，也是我国最早进入注册临床阶段的用于治疗帕金森病的基因治疗药物。

VGN-R09b目前已完成I期剂量探索阶段的所有患者给药，安全性数据显示，该产品安全性良好，未发生与VGN-R09b明确相关的不良反应。有效性数据显示，VGN-R09b起效迅速，给药后两周即可观察到患者关期步态明显改善；给药后1个月MDS-UPDRS Part III 关期评分即显著降低，6个月时均值下降25分（较基线改善近50%）；综合获益，Hoehn-Yahr（H-Y）分级逐步下降，伴随口服药物剂量呈减少趋势。

关于FTD

关于帕金森病

帕金森病（PD）是第二常见的神经退行性疾病，且帕金森病患病率的增长比许多其他神经退行性疾病更快。预计2050年全球帕金森病患者将增至约2,520万，相比2021年约1,190万患者，增长112%^注，约影响1%的65岁以上人口和4%的85岁以上人口。现有治疗帕金森病的药物主要为缓解症状的小分子药物，随着疾病的进展，口服药物反应逐渐丧失，即使优化治疗方案后仍有显著的运动并发症。目前尚无延缓PD疾病进展、改善疾病长期预后的治疗药物或疗法上市。

注：数据来源于Projections for prevalence of Parkinson’s disease and its driving factors in 195 countries and territories to 2050: modeling study of Global Burden of Disease Study 2021. BMJ. 2025;388:e080952. doi:10.1136/bmj-2024-080952.

   关于天泽云泰   

天泽云泰2020年3月注册成立于中国上海，致力于将前沿的基因及细胞治疗技术，转化为临床可及的治疗方法，以期造福更多患者。

天泽云泰拥有具有自主知识产权的ViVec^®AAV生产技术平台、ViCas^®CRISPR基因编辑技术平台和ViLNP^®脂质纳米粒技术平台，通过基因替代、基因调控和基因编辑等策略，开发治疗中枢神经系统疾病、眼科疾病、代谢及血液系统疾病等领域的创新基因治疗和细胞治疗药物，拥有包括多个潜在First-in-class产品的多元化管线。

目前，天泽云泰已经获得多家知名基金的多轮投资，分别在张江高科技园区和外高桥自贸区建成面积2,500平方米的基因治疗研发运营中心和13,000平方米的GMP商业化生产车间。