1.4.1 本周全球TOP10创新药研发进展

（1）CSL公司garadacimab获FDA批准上市，用于治疗遗传性血管性水肿

6月16日，CSL公司宣布，美国食品药品监督管理局FDA已批准Andembry (garadacimab)上市，这是目前唯一一种针对因子XIIa（FXIIa）的遗传性血管性水肿（HAE）预防性治疗药物，适用于12岁及以上成人和儿童患者，并且从一开始就提供每月一次的给药方案。遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见的、慢性的、可能危及生命的遗传性疾病。其特征是反复发作且不可预测的血管性水肿，通常伴有剧烈疼痛，可影响身体多个部位，包括腹部、喉部、面部和四肢。Andembry是CSL首次自主发现并开发的重组单克隆抗体，它通过靶向FXIIa来抑制HAE级联反应的顶端，从而提供对HAE发作的持续保护。

（2）参天制药创新产品低浓度阿托品滴眼液在欧盟获批上市，适用于儿童近视

6月17日，参天制药株式会社宣布其用于延缓儿童近视进展的低浓度阿托品滴眼液Ryjunea®（0.1mg/ml）获得欧盟委员会的上市许可。这是继2024年12月用于控制近视进展的硫酸阿托品滴眼液RYJUSEA® Mini 0.025%在日本获批上市之后，参天制药在儿童近视防控和眼健康领域的又一突破。此次Ryjunea®（0.1mg/ml）在欧盟的获批是基于III期STAR研究的数据佐证。研究显示，与安慰剂相比，该产品在两年内将近视的年进展减缓了30%，且安全性和耐受性良好。Ryjunea®（0.1mg/ml）采用每日睡前单次给药方案，为儿童的近视管理提供了便捷且依从性较高的治疗选择。

（3）默沙东长效RSV单抗clesrovimab注射液在中国拟纳入优先审评

6月17日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，默沙东（MSD）申报的clesrovimab注射液上市申请拟纳入优先审评，拟定适应症为：用于即将进入或出生在第一个呼吸道合胞病毒（RSV）流行季的新生儿和婴儿预防RSV所致的下呼吸道感染。公开资料显示，这是默沙东研发的长效单抗疗法，已经于今年6月9日获得美国FDA批准。该产品旨在为婴幼儿提供快速且持续5个月的保护，覆盖整个典型的RSV流行季节（通常从秋季延续至翌年春季）。无论患儿体重如何，均采用105毫克固定剂量，简化了临床应用流程。

（4）瑞迪奥RDC新药拟纳入优先审评，靶向诊断胸部肿瘤

6月18日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，瑞迪奥的锝[99mTc]肼基烟酰胺聚乙二醇双环RGD肽注射液（99mTc-3PRGD2）和注射用甲苯磺酸钠烟酰胺腙聚乙二醇双环RGD肽拟纳入优先审评。99mTc-3PRGD2是放射性诊断药物，靶向整合素αvβ3阳性肿瘤，采用SPECT(/CT)显像，主要用于胸部肿瘤等显像，包括肺部原发肿瘤及转移的诊断、鉴别及评估。注射用甲苯磺酸钠烟酰胺腙聚乙二醇双环RGD肽用于制备99mTc-3PRGD2。99mTc-3PRGD2是由北京吉伦泰医药有限公司旗下的佛山瑞迪奥医药有限公司自主研发的我国首个核医学1类创新药，也是全球第一个用于SPECT显像的广谱肿瘤显像剂，改变了长期以来SPECT影像技术不能用于肿瘤诊断、分期、疗效监测的技术现状，为肿瘤早期精准诊断及全程随访提供了创新解决方案。

（5）吉利德长效HIV-1预防药物来那帕韦获FDA批准上市

6月18日，吉利德宣布长效HIV-1疗法来那帕韦（lenacapavir）获批新适应症，用于HIV暴露前预防（PrEP）。这是FDA批准的第一个一年仅需两次给药的HIV预防药物，来那帕韦也成为了全球首款只需一年两次注射的HIV预防药物。来那帕韦是一款first-in-class长效HIV衣壳抑制剂，可通过干扰病毒生命周期的多个重要步骤抑制HIV-1的复制，包括抑制由病毒衣壳介导的HIV-1前病毒DNA的摄取、组装和释放，以及病毒衣壳核心的形成，而且对其他现有药物类型没有已知的交叉耐药性。来那帕韦的这种独特作用机制使其在治疗和预防HIV感染方面具有显著优势，与传统的每日口服药物相比，来那帕韦的长效特性大大提高了患者的依从性，减少了因服药频率高而导致的依从性问题。

（6）信达生物全球首创CLDN18.2 ADC新药IBI343拟纳入突破性疗法

6月19日，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品评审中心（CDE）官网显示，信达生物的IBI343拟纳入突破性疗法，用于至少接受过两种系统性治疗的Claudin（CLDN）18.2表达阳性的局部晚期或转移性胰腺癌。IBI343是信达生物研发的全球首创注射用重组抗CLDN18.2单克隆抗体-依喜替康（exatecan）偶联物。IBI343与表达CLDN18.2的肿瘤细胞结合后，发生CLDN18.2依赖性内化，随后可裂解的连接子降解，从而释放的药物引起DNA损伤，导致肿瘤细胞凋亡。游离药物也可以通过质膜扩散到达并杀死相邻肿瘤细胞，因此IBI343也具有较强的旁观者效应。作为创新型TOPO1i型ADC，IBI343在临床I期研究中展现出可控的安全性和令人鼓舞的疗效性信号，目前正在胃癌和胰腺癌等瘤种上探索IBI343的治疗潜力。

（7）海和药物引进的口服紫杉醇新适应症申报上市，用于治疗乳腺癌

6月19日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，韩国大化制药（Daehwa Pharmaceutical）和海和药物联合申报的紫杉醇口服溶液新适应症上市申请获得受理。根据海和药物新闻稿介绍，该药本次申报的适应症为复发性或转移性HER2阴性乳腺癌。紫杉醇是应用广泛的化疗药物之一，紫杉醇注射剂需经配制后在医院经静脉滴注给药，患者需频繁返院，且会有注射部位不良反应，因此口服紫杉醇制剂的开发一直是行业研究的热点。本次紫杉醇口服溶液新适应症的中国上市申请主要是基于107CS-5/OPTIMAL关键3期研究（NCT03315364）的有效性和安全性数据。本研究是一项国际多中心、开放标签、非劣效设计、头对头比较的3期临床试验，旨在既往未针对复发或转移阶段进行化疗的复发性或转移性HER2阴性乳腺癌患者中比较紫杉醇口服溶液（DHP107）与紫杉醇注射液单药治疗的疗效和安全性。

（8）Cycle Pharmaceuticals新药Harliku获FDA批准，针对尿黑酸尿症

6月19日，Cycle Pharmaceuticals宣布其研发的Harliku（通用名：nitisinone）片剂获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于降低成年尿黑酸尿症（AKU）患者尿黑酸（HGA）水平。根据新闻稿，Harliku成为首款获得FDA批准用于治疗AKU的药物。AKU是一种极罕见的遗传代谢病，患者体内HGA堆积可引发骨关节炎、褐黄病（ochronosis），以及肾脏和心脏并发症等严重问题。Harliku是一种小型分子药物，通过口服给药，其作用机制在于阻断HGD级联反应中的关键酶，从而降低尿HGA水平。Harliku的获批基于NIH国家人类基因组研究所进行的一项随机、无治疗对照试验，共纳入40名AKU患者。研究结果显示，经Harliku治疗三年后，患者在疼痛、能量水平和身体功能方面均有显著改善。该试验结果于2024年10月发表于《分子遗传学与代谢》杂志。

（9）先声药业引进的抗失眠新药达利雷生在中国获批

6月20日，中国国家药品监督管理局（NMPA）官网公示，先声药业与Idorsia公司合作开发的抗失眠新药盐酸达利雷生片的新药上市申请已获得批准。盐酸达利雷生片是一种双食欲素受体拮抗剂（DORA），属于新一代抗失眠药。公开资料显示，Idorsia公司的研究团队致力于食欲素及其受体领域的科学研究，并发现对食欲素系统的拮抗可让失眠患者保持自然睡眠结构，由此开发出这款双食欲素受体拮抗剂达利雷生。与传统镇静催眠药物通过镇静大脑来促进睡眠的疗法不同，达利雷生通过阻断食欲素神经肽与其受体的结合，降低过度活跃的中枢觉醒。由于其仅阻断食欲素受体的启动，因此可减少唤醒驱动，诱导睡眠发生，而不改变睡眠阶段的比例，且没有次日残留效应。

（10）赛诺菲和再生元的度普利尤单抗获FDA批准治疗大疱性类天疱疮

6月20日，赛诺菲和再生元共同宣布FDA已批准度普利尤单抗（Dupixent）用于治疗成人大疱性类天疱疮 (BP) 的补充生物制品许可申请，这是全球第一个治疗BP的靶向药物。BP是一种严重的罕见皮肤病，主要影响老年患者。BP的特征是剧烈瘙痒、疼痛性水疱和皮损，以及皮肤发红。水疱和皮疹可以遍布身体大部分区域，导致皮肤出血和破损，使患者更容易感染，并严重影响其日常功能。度普利尤单抗是一种完全人源化的单克隆抗体，通过抑制白细胞介素-4 (IL-4) 和白细胞介素-13 (IL-13) 通路的信号传导发挥作用。这两种细胞因子被认为是2型炎症的关键驱动因素，而2型炎症在大疱性类天疱疮的潜在发病机制中发挥着重要作用。

1.4.2 本周全球TOP10积极/失败临床结果

（1）强生公司公布在研药物bleximenib 1b期临床积极数据

6月16日，强生公司公布了其在研药物bleximenib的1b期临床试验的积极数据。Bleximenib是一种口服menin抑制剂，通过阻断menin与KMT2A融合蛋白之间的致癌相互作用，抑制携带KMT2A基因重排或NPM1基因突变的白血病细胞生长。该研究评估了bleximenib联用VEN+AZA在复发/难治性（R/R）急性髓系白血病（AML）和新确诊但不适合强化化疗的AML患者中的安全性和有效性。该研究共纳入125名患者，其中52例携带KMT2A重排，73例携带NPM1突变。在推荐的2期剂量（RP2D）下，R/R AML患者的ORR为82%，cCR率为59%。新确诊但不适合强化化疗的AML患者的ORR为90%，cCR率为75%。安全性方面，数据显示分化综合征的发生率低，且无QTc间期延长的心脏安全信号。

（2）礼来公布长效多肽疗法eloralintide的1期临床试验数据

6月16日，礼来（Eli Lilly and Company）公司公布了其在研减重多肽疗法eloralintide（LY3841136）的1期概念验证研究结果。Eloralintide是一款每周一次皮下注射的选择性长效胰淀素受体激动剂，具有良好的耐受性和明确的体重减轻效果。Eloralintide不同于其他胰淀素激动剂，其设计目标是在临床中最大程度减少降钙素相关活性。此次公布的结果显示，eloralintide的平均半衰期为13.9-15.8天。在疗效方面，第12周时eloralintide组患者的最小二乘均值体重百分比下降幅度达2.6%至11.3%，安慰剂组患者的体重则增加0.2%，显示该疗法具有明确的减重潜力，并支持eloralintide的进一步开发。安全性方面，大多数不良事件为轻度，未观察到死亡事件，1例严重不良事件与eloralintide无关。

（3）Nurix Therapeutics公司公布bexobrutideg 1a/1b期临床试验新数据

6月16日，Nurix Therapeutics公司公布了其布BTK降解剂bexobrutideg单药治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）和华氏巨球蛋白血症（WM）患者的1a/1b期临床试验的新数据。Bexobrutideg是一种口服、可穿越血脑屏障的小分子BTK蛋白降解剂。截至2025年3月12日，中位随访时间为9.0个月，大多数患者仍在接受治疗。在疗效可评估的47名CLL患者中，客观缓解率为80.9%，首次缓解的中位时间为1.9个月。许多患者在更长的时间内经历了缓解加深，多次从病情稳定转变为部分缓解（PR），一名接受治疗两年多的患者经历了完全缓解。中位缓解持续时间尚未达到，有18名患者接受了一年多的治疗。在所有CLL患者群体中观察到缓解，无论既往治疗、基线突变或中枢神经系统（CNS）受累如何。在疗效可评估的19名WM患者中，客观缓解率为84.2%，包括2例非常好的部分缓解（VGPR）、11例PR和3例轻微缓解（MR）患者，3名患者获得疾病稳定（SD）。无论基线时MYD88突变和CXCR4突变的情况如何，患者均观察到缓解。此外，从4周的第一次评估开始就观察到关键疗效指标IgM水平的稳步下降，随后继续加深，3例患者的IgM水平降低超过90%。安全性方面，bexobrutideg耐受性良好，在较长的研究持续时间或更高的剂量下未观察到新的安全信号。

（4）Molecular Partners公司公布MP0533 1/2a期临床试验最新积极数据

6月16日，Molecular Partners公司公布了其四特异性T细胞接合器MP0533用于治疗R/R AML患者的1/2a期临床试验的最新积极数据。MP0533是一种新型多特异性蛋白分子，可同时靶向CD33、CD123、CD70和CD3四个靶点。截至2025年4月14日的数据，队列8中8名可评估的R/R AML患者中，有3人（超过30%）在第一个治疗周期后达到临床缓解，其中包括1例CR和2例伴有部分血液学恢复的完全缓解（CRh）。两名患者的缓解持续时间超过3个月，一名患者仍在接受治疗，缓解已维持超过6个月。安全性方面，MP0533在所有队列中均显示出可接受的安全性特征。

（5）Schrödinger公司公布SGR-1505 1期临床试验初步积极数据

6月16日，Schrödinger公司宣布其候选药物SGR-1505在针对复发/难治性B细胞恶性肿瘤患者的1期临床试验中展现出积极的初步数据。SGR-1505是一种口服MALT1抑制剂，靶向NF-κB信号通路中的关键节点MALT1，旨在阻断癌细胞的存活与增殖。在临床前研究中，观察到SGR-1505具有高效性和选择性，并且在临床前模型中作为单一疗法以及与BTK抑制剂和BCL-2抑制剂联用均显示出抗肿瘤活性。截至2025年5月13日，49名患者进行了安全性评估，SGR-1505整体安全且耐受性良好，未出现剂量限制毒性或因治疗伴发不良事件（TEAE）导致的死亡，常见不良事件包括皮疹和疲劳。45名疗效可评估的患者中，ORR为22%，并在多个B细胞肿瘤类型中观察到缓解，包括CLL/小淋巴细胞白血病（SLL）、WM和边缘区淋巴瘤（MZL）。值得注意的是，一些曾接受过BTK和BCL-2抑制剂治疗失败的患者也出现了缓解。目前，该研究正扩展至侵袭性淋巴瘤患者，并观察到1名患者达到PR。

（6）D&D Pharmatech公司公布在研药物DD01 2期临床试验积极进展

6月17日，D&D Pharmatech公布其在研药物DD01的积极临床进展。该公司正在开展一项为期48周的2期临床试验DD01-DN-02，旨在评估DD01在超重/肥胖的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）患者中的疗效与安全性。试验采用每周一次给药方案，以20 mg为起始剂量持续两周，随后进入40 mg维持剂量阶段。在第12周的预计疗效与安全性评估中，研究达成主要终点，DD01显示良好耐受性，并显著降低肝脂含量：75.8%的受试者肝脂下降≥30%，72.7%下降≥50%，57.6%下降≥70%（均p<0.0001）；平均肝脂含量下降62.3%，而安慰剂组仅为8.3%。此外，48.5%的DD01组患者实现肝脂含量正常化（经磁共振成像-质子密度脂肪分数[MRI-PDFF]测定≤5%），而安慰剂组无患者实现此标准。除肝脂下降外，DD01还在多个无创MASH进展指标上展现出积极疗效，包括肝脏硬度（MRE）等评分的显著改善。

（7）Immuneering公司公布atebimetinib 2a期临床试验积极结果

6月18日，Immuneering公司公布其在研口服、潜在“best-in-class”MEK抑制剂atebimetinib（IMM-1-104）与改良型吉西他滨/白蛋白紫杉醇方案（mGnP）联合用于胰腺癌一线治疗的2a期临床试验积极结果。在纳入的34例患者中，6个月时，联合治疗实现94%的总生存率和72%的无进展生存率，中位总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）尚未达到。数据显示，治疗方案已展现出显著的肿瘤缩小效果，总缓解率达39%，疾病控制率达到81%。多位患者出现肿瘤持续缩小，甚至部分病灶消失。此外，该联合治疗方案也在安全性方面表现良好。

（8）Scholar Rock公司公布apitegromab 2期概念验证试验积极结果

6月18日，Scholar Rock宣布其肌生长抑制素（myostatin）靶向单抗apitegromab在2期概念验证试验EMBRAZE中取得积极结果。该试验评估了apitegromab联合替尔泊肽在替尔泊肽诱导的减重过程中保留瘦体重的能力。试验结果显示，在单用替尔泊肽的减重中，约30%的体重减轻来自瘦体重的流失。与单用替尔泊肽相比，apitegromab（10 mg/kg）联合用药能额外保留4.2磅（1.9公斤）或54.9%的瘦体重（p=0.001），从而带来更高质量的减重效果。Apitegromab联合替尔泊肽整体耐受性良好，参与者普遍耐受良好。

（9）德睿智药公布MDR-001 2b期临床试验积极结果

6月19日，德睿智药宣布，其自主研发的口服小分子GLP-1RA新药MDR-001片，在中国肥胖或超重受试者中开展的多中心24周2b期临床试验达到临床终点。研究结果显示，肥胖或超重受试者在接受MDR-001片治疗24周时给药组减重高达10.3%，安慰剂组减重为2.5%，经安慰剂调整后的平均减重范围为-7.1%至-7.8%，且安全性、耐受性优异。在该研究中，MDR-001片表现出良好的安全性和耐受性，试验期间无药物治疗相关严重不良事件（SAE）。MDR-001各治疗组主要不良事件为胃肠道反应，包括恶心、呕吐和腹泻，多为轻中度且集中发生在滴定期前6周内, 中位恢复时间约为1-5天。受试者整体肝脏方面安全性表现良好，值得注意的是，本研究给药组纳入了约20%既往病史肝功能异常和转氨酶升高的受试者，各组未观察到转氨酶升高的趋势，且相比安慰剂组，MDR-001治疗组的转氨酶较基线均有明显降低。

（10）罗氏公布Lunsumio 3期联合试验积极结果

6月20日，罗氏（Roche）公布其3期SUNMO研究的最新成果。分析显示，其CD20/CD3靶向双特异性抗体Lunsumio（mosunetuzumab）联合CD79b靶向抗体偶联药物（ADC）Polivy（polatuzumab vedotin），在治疗无法进行造血干细胞移植的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（R/R LBCL）患者中，相较于利妥昔单抗联合奥沙利铂（R-GemOx）方案，在无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）两项主要终点上均表现出具有统计学显著性和临床意义的改善。在中位随访23.2个月时，Lunsumio联合Polivy组的疾病进展或死亡风险降低了59%（HR=0.41，95% CI：0.28–0.61；p<0.0001），中位PFS达到11.5个月（95% CI：5.6–17.6），约为对照组的三倍（3.8个月，95% CI：2.9–4.1）。12个月PFS率亦显著提升，为48.5%（95% CI：39.6–57.4）对比17.8%（95% CI：5.4–30.3）。在具有高风险原发难治性疾病的亚组中，该疗效优势依然保持一致（HR=0.46）。尽管总生存期（OS）数据尚未成熟，但中期分析显示Lunsumio与Polivy组合在OS方面亦具潜在优势（18.7个月vs. 13.6个月）。

同期事件：

1. 2025年第25周06.16-06.22国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析

2. 2025年第25周06.16-06.22国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析

3.2025年第25周06.16-06.22国内医药大健康行业政策法规汇总

以上内容均来自｛ 摩熵咨询医药行业观察周报(2025.06.16-2025.06.22) ｝，如需查看或下载完整版报告，可点击！

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