1.4.1 本周全球TOP10创新药研发进展

（1）星汉德生物新药SCG101V在中国获批临床，针对慢性乙肝

7月7日，星汉德生物（SCG）宣布，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准其乙肝病毒（HBV）特异性T细胞受体（TCR）工程化T细胞治疗——SCG101V新药1/2期临床试验（IND）申请，用于治疗慢性乙型肝炎。医学研究表明，健康成年人体内天然存在由T细胞受体（TCR）介导的特异性免疫应答，是清除HBV感染的关键机制。基于这个科学洞见，星汉德生物筛选出特异性靶向乙肝表面抗原的高亲力、高活性天然TCR，并通过T细胞工程改造重塑患者免疫系统。由此开发了其针对慢性乙肝的创新细胞治疗管线SCG101V。SCG101V由特异性TCR介导，选择性识别和靶向感染HBV的肝细胞，通过多重机制，清除cccDNA并消除病毒储存库和整合片段，并建立保护性免疫记忆。一旦病毒储存库被彻底消除，HBV就没有反弹的途径。临床数据显示，SCG101V展现出"一针治愈"的治疗潜力：通过单次给药，即可同时根除乙肝cccDNA和乙肝表面抗原，有望成为慢性乙型肝炎功能性治愈的治疗手段。

（2）徐诺药业口服癌症新药艾贝司他拟纳入优先审评

7月7日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，徐诺药业申报的甲苯磺酸艾贝司他片拟纳入优先审评，拟用于既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治滤泡性淋巴瘤成年患者。公开资料显示，艾贝司他是一种新型有效的口服泛HDAC抑制剂，允许通过每日两次（BID）给药维持足够的药物浓度以发挥抗肿瘤活性。公开资料显示，表观遗传改变（包括CREBBP或EP300突变等）是滤泡性淋巴瘤的主要驱动因素，组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂有可能抵消CREBBP或EP300突变导致的组蛋白乙酰化缺失。在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，徐诺药业公布了艾贝司他治疗滤泡性淋巴瘤中国注册2期临床主要终点首次分析数据。该研究旨在评估艾贝司他治疗复发/难治性滤泡性淋巴瘤患者的疗效和安全性，该项研究结论：艾贝司他单药80mg每日两次治疗耐受性良好，在多线治疗后复发/难治性滤泡性淋巴瘤患者中表现出显著的疗效。

（3）KalVista Pharmaceuticals口服新药Ekterly获FDA批准上市，针对遗传性血管性水肿

7月7日，KalVista Pharmaceuticals宣布，其新型血浆激肽释放酶抑制剂Ekterly（sebetralstat）已获美国FDA批准，用于治疗12岁及以上成人和儿科患者的遗传性血管性水肿（HAE）急性发作。根据新闻稿，Ekterly是十余年来首款获批的口服按需治疗HAE药物，有望显著改变该疾病的治疗管理方式。Ekterly的疗效与安全性主要基于3期KONFIDENT临床试验的结果。该试验共随机纳入136名HAE患者，相关研究成果已于2024年5月发表于《新英格兰医学杂志》。分析显示，Ekterly可显著加快患者症状缓解速度，减轻HAE发作严重程度并加快发作终止，且耐受性良好，该药物的安全性与安慰剂相当。该试验结果也得到了KONFIDENT-S（开放标签延长期试验）的进一步支持。截至2024年9月的数据显示，Ekterly可使患者在发作发生后中位10分钟内开始治疗。最新KONFIDENT-S的数据表明，对于尽管正在接受长期预防治疗，但仍有累及喉部、腹部发作的患者，其症状缓解的中位时间为1.3小时。KONFIDENT-S中针对1700多次发作所观察到的600 mg Ekterly的安全性与KONFIDENT试验中的观察结果一致。

（4）诺华婴幼儿疟疾药Coartem Baby获全球首个批准

7月8日，诺华（Novartis）宣布其与疟疾药物开发伙伴组织Medicines for Malaria Venture（MMV）合作开发的Coartem（artemether-lumefantrine，蒿甲醚-苯芴醇）Baby已获瑞士监管单位Swissmedic批准上市。根据新闻稿，这是首个专门针对新生儿和婴幼儿的疟疾治疗药物。值得一提的是，在此以前无针对体重低于4.5公斤婴儿的获批疟疾药物，临床上只能通过用于年长儿童的药物进行治疗，存在潜在的剂量不精确和毒性风险，此外，现有疟疾疫苗同样尚未获得对最年幼婴儿的批准。此次批准基于一项名为CALINA的2/3期临床研究，该研究专门评估了蒿甲醚-苯芴醇的新剂量比例，以更好适用于体重不足5公斤婴儿的代谢特点。根据批准信息，Coartem Baby适用于体重2至不足5公斤的新生儿和婴儿，用于治疗由恶性疟原虫（Plasmodium falciparum）单一或混合感染引起的急性、非复杂性疟疾。

（5）信诺维1类抗菌新药注射用亚胺培南西司他丁钠福诺巴坦申报上市

7月8日，信诺维宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式受理其在研β-内酰胺类/β-内酰胺酶抑制剂（BL/BLI）复方制剂1类新药——注射用亚胺培南西司他丁钠福诺巴坦（注射用亚胺西福）的上市申请（NDA）。该药物是一款针对三大碳青霉烯类耐药革兰阴性杆菌具有广谱抗菌活性的BL/BLI复方制剂，拟用于治疗医院获得性细菌性肺炎和呼吸机相关性细菌性肺炎（HABP/VABP）。据信诺维新闻稿介绍，注射用亚胺西福对世界卫生组织（WHO）认定的三大 “最严重威胁” 耐药菌同时有效：碳青霉烯类耐药鲍曼不动杆菌（CRAB）、碳青霉烯类耐药肠杆菌目细菌（CRE）、碳青霉烯类耐药铜绿假单胞菌（CRPA）。福诺巴坦（XNW4107）较其他新型BLI（如阿维巴坦、瑞莱巴坦等）具有更广、更强的抑酶活性，能全面有效抑制革兰阴性菌常见的A、C、D类酶活性，尤其是CRAB所产的OXA-23酶和CRE所产的KPC酶和OXA-48酶等。

（6）百济神州双抗新药注射用塔拉妥单抗拟纳入优先审评

7月8日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，百济神州申报的注射用塔拉妥单抗拟纳入优先审评，拟定适应症为：用于既往接受过至少2线治疗（包括含铂化疗）失败的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）成人患者的治疗。公开资料显示，塔拉妥单抗（tarlatamab）是一款DLL3/CD3双特异性T细胞衔接器（BiTE）。今年5月，百济神州宣布其与安进公司（Amgen）在中国联合开展的注射用塔拉妥单抗2期临床研究DeLLphi-307已取得积极结果。该研究旨在评估塔拉妥单抗用于治疗既往接受过至少二线治疗（包括含铂化疗）失败的广泛期小细胞肺癌中国患者的疗效、安全性以及耐受性，其主要研究终点为客观缓解率（ORR）。近年来，免疫治疗在SCLC领域获得突破，为患者带来了新的选择。塔拉妥单抗是一款由安进公司研发的创新靶向免疫疗法，能够同时结合肿瘤细胞上的DLL3蛋白和T细胞上的CD3蛋白，进而激活T细胞来杀伤表达DLL3蛋白的肿瘤细胞。

（7）泽璟制药1类新药注射用ZG006拟纳入突破性治疗品种，治疗肺癌

7月8日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，泽璟制药1类新药注射用ZG006拟纳入突破性治疗品种，适应症为：单药治疗既往经含铂化疗及至少1种其它系统治疗后（三线及以上）复发或进展的晚期小细胞肺癌患者。公开资料显示，ZG006（Alveltamig）是一种针对两个不同DLL3表位及CD3的三特异性T细胞衔接器，其抗DLL3端与肿瘤细胞表面不同DLL3表位相结合，抗CD3端结合T细胞。ZG006衔接肿瘤细胞和T细胞，将T细胞拉近肿瘤细胞，从而利用T细胞特异性杀伤肿瘤细胞。临床前研究结果显示，ZG006在小鼠肿瘤模型上具有显著的肿瘤抑制作用，可以导致显著比例的小鼠肿瘤完全消退，说明ZG006具有强效的肿瘤杀伤作用。

（8）正大天晴1类新药库莫西利胶囊新适应症申报上市

7月9日，正大天晴宣布其1类创新药库莫西利胶囊（CDK2/4/6抑制剂）第2项适应症的上市申请获受理，新增适应症为库莫西利胶囊联合氟维司群注射液用于 HR+/HER2-的局部晚期或转移性乳腺癌患者的初始内分泌治疗。随着CDK4/6抑制剂在临床应用的广泛，耐药成了临床亟待解决的问题。库莫西利胶囊是一款新型CDK2/4/6抑制剂，对CDK2、CDK4、CDK6激酶有不同程度的抑制效果，并且对CDK4激酶具有较强的抑制能力，将有助于克服目前临床上CDK4/6抑制剂的耐药性问题。2024年7月，库莫西利胶囊联合氟维司群注射液首次向中国国家药监局药品审评中心（CDE）递交上市申请并获受理，用于既往内分泌经治的HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌的治疗。2025年3月，公司宣布库莫西利胶囊联合氟维司群用于既往未经治疗的 HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌的3期临床试验取得阳性结果。基于此，公司递交了该项新适应症的上市申请并获受理。

（9）亚盛医药BCL2抑制剂利沙托克拉片获批上市

7月10日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，亚盛医药利沙托克拉片（APG-2575）已附条件批准上市，用于既往经过至少包含布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂在内的一种系统治疗的成人慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者。APG-2575是亚盛医药自主研发的新型口服Bcl-2选择性抑制剂，通过选择性抑制Bcl-2蛋白，恢复癌细胞的正常凋亡过程，从而达到治疗肿瘤的目的。APG-2575是全球第二个、中国首个看到明确疗效、并进入关键注册临床阶段的Bcl-2抑制剂，在多种血液肿瘤和实体瘤治疗领域具备广阔的单药和联合治疗潜力。

（10）瑞宏迪医药癌症疫苗1类新药注射用RGL-232在中国获批临床

7月11日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）公示，由瑞宏迪医药和其全资子公司瑞领医药申报的1类新药注射用RGL-232获批临床，拟用于治疗携带KRAS突变（G12C、G12D、G12V或G13D）的恶性实体肿瘤。公开资料显示，这是一款针对KRAS靶点的肿瘤疫苗，本次是该产品首次在中国获批临床。KRAS小分子靶向药物的临床开发取得了长足进展，但肿瘤突变的异质性以及特异性共突变的存在，导致单靶点抑制剂常产生耐药。因此，多靶点抑制及联合治疗成为药物研发的重要方向。瑞宏迪医药新闻稿介绍，KRAS肿瘤疫苗主要通过增强免疫应答、克服耐药性及调节肿瘤微环境来提升疗效，具有与其他药物联用的多模式联合治疗潜力。同时KRAS疫苗利用MHC呈递抗原，可以绕过直接结合KRAS蛋白的需要，从而解决小分子药物面临的结构难题。此外，免疫激活还可能产生记忆T细胞，实现对肿瘤的长期监控，降低耐药发生的风险。

1.4.2 本周全球TOP10积极/失败临床结果

（1）天境生物公布givastomig 1b期联合治疗积极数据

7月7日，天境生物公布了其双特异性抗体givastomig的1b期联合治疗试验的积极数据。Givastomig是一种靶向Claudin 18.2（CLDN18.2）阳性肿瘤细胞的双特异性抗体，在表达Claudin 18.2的肿瘤微环境中通过4-1BB信号通路有条件地激活T细胞。该药由天境生物牵头与ABL Bio公司共同开发，两方平等共享除大中华区和韩国以外的全球权益。目前，givastomig正被开发用于一线治疗转移性胃癌，并具有在其他实体瘤中进一步拓展的潜力。截至2025年5月15日的数据，17例Claudin 18.2阳性晚期转移性胃癌患者接受了不同剂量的givastomig联合nivolumab和mFOLFOX6作为一线治疗。数据显示，在所有剂量组中确认的ORR为71%（12/17），DCR达100%。在选定用于剂量扩展的两个剂量组（8 mg/kg和12 mg/kg）中，ORR为83%（10/12）。值得注意的是，即使在PD-L1或CLDN18.2表达水平较低的患者中也观察到了缓解。17名患者中有8名仍在接受治疗，截至数据截止日期，最长的治疗持续时间为13.3个月。安全性方面，联合疗法的耐受性良好，未出现3级或以上的恶心呕吐事件，仅有一例3级治疗相关不良事件（肝酶升高）。

（2）Celcuity公司公布在研药物gedatolisib 1期临床试验初步积极数据

7月7日，Celcuity公司公布了其在研药物gedatolisib在一项针对转移性去势抵抗性前列腺癌患者的1期临床试验中的初步积极数据。Gedatolisib是一种强效的多靶点抑制剂，可同时靶向所有四种I类PI3K亚型以及mTOR复合物mTORC1和mTORC2，从而全面阻断关键的PI3K/AKT/mTOR（PAM）信号通路。该试验评估了gedatolisib联合雄激素受体抑制剂darolutamide在mCRPC患者中的安全性和初步疗效。截至2025年5月30日的数据，6个月的rPFS为66%。安全性方面，没有患者因治疗相关不良事件停止治疗，也未发生剂量调整，没有3级高血糖事件，仅10.5%的患者出现2-3级口腔炎，均为可控范围。在另一项gedatolisib联合曲妥珠单抗作为3线疗法治疗HER2阳性转移性乳腺癌患者的2期临床试验中，ORR为43%。

（3）Aurinia Pharmaceuticals公司公布aritinercept 1期临床试验积极结果

7月7日，Aurinia Pharmaceuticals公司公布了其用于治疗自身免疫疾病的B细胞活化因子（BAFF）和增殖诱导配体（APRIL）双重抑制剂aritinercept（AUR-200）的1期单剂量递增（SAD）研究的积极结果。Aritinercept在所有测试的剂量水平下都具有良好的耐受性。单剂量aritinercept可使受试者的免疫球蛋白稳定且持久地减少，从基线到接受治疗后第28天，免疫球蛋白A（IgA）、免疫球蛋白M（IgM）和免疫球蛋白G（IgG）的平均降幅分别为48%、55%和20%。药效学效应支持每月一次的给药方案。

（4）滨会生物OH2注射液在复发性胶质母细胞瘤治疗中取得临床关键进展

7月7日，滨会生物自主研发的核心溶瘤病毒药物OH2注射液在治疗复发性胶质母细胞瘤（GBM）的II期临床试验中已完成全部受试者入组，标志着该产品向确证性临床和上市路径迈出了关键一步。OH2注射液是基于II型单纯疱疹病毒（HSV-2）构建的溶瘤病毒候选药物，具备完全自主知识产权。通过基因工程技术剔除神经毒性与免疫逃逸相关基因，并插入人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（hGM-CSF）基因，OH2兼具靶向性肿瘤细胞裂解与系统性免疫激活双重机制，体现出“局部消溶+全身免疫”协同抗肿瘤效应，适用于肿瘤负荷高、传统疗法失败后的患者，并显著降低毒性风险，提高安全性。结合I、II期研究数据（共40例）显示，在30例可评估患者中，客观缓解率（ORR）达13.3%（4例PR），疾病控制率（DCR）达43.3%（4例PR+9例SD），较既往复发GBM治疗方案显示出生存期延长趋势。值得注意的是，OH2注射液在患者肿瘤负荷大（平均18.2cm²）、二次手术比例高达70%的基础上仍展现出积极疗效信号，并采用更便利的Ommaya囊给药方式，在患者依从性与可操作性上具显著优势。

（5）Apogee Therapeutics公司在研抗体APG777 2期临床试验取得积极结果

7月8日，Apogee Therapeutics宣布，其在研、潜在“best-in-class”的抗IL-13抗体APG777，在中重度特应性皮炎（AD）患者中开展的2期APEX临床试验A部分取得积极的16周中期结果。试验达到所有主要和关键次要终点。在第16周，APG777使湿疹面积和严重度指数（EASI）评分较基线下降71.0%，EASI-75（即EASI评分较基线减少75%）达标率达66.9%，较安慰剂调整后为42.5%。试验还观察到APG777在多个关键终点上呈现明确的暴露-反应关系，进一步支持其剂量依赖性的潜在疗效。目前，APEX试验的B部分正在评估更高暴露剂量，研究已加速推进，预计将于2026年中期公布结果，为同年计划启动的3期临床试验奠定基础。

（6）Cogent Biosciences公司在研小分子bezuclastinib 2期临床试验取得积极结果

7月8日，Cogent Biosciences宣布，其治疗非晚期系统性肥大细胞增多症（NonAdvSM）的在研小分子bezuclastinib在II期SUMMIT临床试验第2部分中取得积极的顶线结果。试验在主要终点和所有关键次要终点上均取得临床意义明确、且高度具有统计学意义的改善，涵盖患者主诉症状评分以及肥大细胞负荷的客观指标。基于这些数据，公司预计将在2025年底前向美国FDA递交bezuclastinib的新药上市申请（NDA）。Bezuclastinib是一款选择性受体酪氨酸激酶抑制剂，设计用以靶向KIT D816V突变，以及靶向KIT在exon 17上的其他突变。分析显示，在24周时，bezuclastinib治疗组患者的总症状评分平均下降24.3分，优于安慰剂组的15.4分，安慰剂调整后差值为-8.91分（p=0.0002）。此外，bezuclastinib在降低肥大细胞负荷方面亦表现出强劲疗效，87.4%的治疗组患者血清胰蛋白酶水平下降至少50%，而安慰剂组无一例达到该标准。Bezuclastinib同时展现出良好的安全性和耐受性，为其在该患者群体中的长期使用提供有力支持。

（7）日本大鹏药品DMD药物TAS-205 3期临床失败

7月8日，日本大鹏药品（Taiho Pharmaceutical）宣布，其在日本进行的杜氏肌营养不良症（DMD）治疗药物TAS-205（pizuglanstat）的一项名为REACH-DMD的III期临床研究未能达到其主要终点。这项随机、安慰剂对照、双盲的REACH-DMD研究在日本26个临床中心招募了82名5岁及以上男性DMD患者，他们每日两次口服TAS-205或安慰剂，持续52周。研究结果显示，该药物在运动组患者从地板起身时间（该研究的主要终点）从基线到52周的平均变化方面，与安慰剂组之间没有显著差异。TAS-205是一种选择性造血前列腺素D合酶（HPGDS）抑制剂，旨在通过抑制HPGDS来控制DMD患者的运动功能下降，因为HPGDS会加剧DMD患者肌肉的炎症反应，且其治疗作用不受肌营养不良蛋白基因突变类型的影响。此次临床结果为杜氏肌营养不良领域又增添了一个失败的例子。

（8）ProKidney公司公布细胞疗法产品rilparencel 2期临床试验初步积极结果

7月8日，ProKidney公司公布了其核心细胞疗法产品rilparencel在2期临床试验REGEN-007研究中的积极初步结果。该研究评估了此疗法在慢性肾病（CKD）合并糖尿病患者中的疗效，研究结果显示，在两个不同给药组中，其中一组患者的肾功能下降速度出现了统计学显著且具有临床意义的改善。在2期临床试验REGEN-007中，研究人员将患者随机分为两组——第1组和第2组。第1组患者在三个月内接受了两次rilparencel注射；而第2组最初仅接受一次治疗，只有当他们出现持续性的肾功能下降时才会接受第二次注射。REGEN-007研究预设的主要终点是肾小球滤过率eGFR斜率的变化，即注射前与最后一次注射后的肾功能下降趋势对比。eGFR斜率反映了肾功能随时间推移的下降速度。研究数据显示，第1组患者的年度eGFR斜率改善了78%，ProKidney表示这一结果“在统计学上显著，并具有临床意义”。相比之下，第2组患者的年度eGFR下降率改善了50%。尽管这一结果未达到统计学显著水平，但ProKidney指出，这表明存在“剂量反应的迹象（evidence of a dose response）”。

（9）微芯生物的西达本胺3期临床试验达主要终点

7月9日，微芯生物发布公告，其自主研发的西达本胺针对一线治疗弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）关键性III期临床试验（DEB研究）已于近日获得最终结果的顶线分析数据，试验组无事件生存期（EFS）显著优于对照组，达成研究主要终点。西达本胺是微芯生物独家发现的全新机制新分子实体药物，是全球首个亚型选择性组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，属于表观遗传调控剂类药物。DEB研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心确证性III期临床试验，旨在评估西达本胺联合R-CHOP（抗CD20利妥昔单抗、环磷酰胺、阿霉素、长春新碱、强的松）对比R-CHOP在既往未经治疗的MYC/BCL2双表达DLBCL受试者中的有效性和安全性。近日，该试验已于研究方案规定的最后一例在组受试者随访到36个月时完成，并进行顶线分析。此次顶线分析进一步证实，西达本胺联合方案可为初治MYC和BCL2双表达DLBCL患者带来显著且可持续的无事件生存期获益，且安全性良好。

（10）Rhythm Pharmaceuticals公司公布在研药物bivamelagon 2期临床试验积极数据

7月10日，Rhythm Pharmaceuticals公布其在研药物bivamelagon（LB54640）治疗获得性下丘脑性肥胖的2期临床试验取得积极的顶线数据。Bivamelagon是一种口服黑皮质素-4受体（MC4R）激动剂。数据显示，该药在为期14周的治疗中显著降低了患者的身体质量指数（BMI），具有统计学显著性和临床意义。该试验是一项双盲、四组平行设计的安慰剂对照研究，共为期14周。分析显示，600 mg剂量组（n=8）患者的BMI平均降低9.3%（p=0.0004）；400 mg组（n=7）降低7.7%（p=0.0002）；200 mg组（n=6）降低2.7%（p=0.0180）；而安慰剂组（n=7）BMI则上升了2.2%。基于这些结果，Rhythm计划向美国FDA申请2期试验结束会议，以推进bivamelagon在获得性下丘脑性肥胖适应症中的注册性研究。

同期事件：

1. 2025年第28周07.07-07.13国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析

2. 2025年第28周07.07-07.13国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析

3.2025年第28周07.07-07.13国内医药大健康行业政策法规汇总

以上内容均来自｛ 摩熵咨询医药行业观察周报(2025.07.07-2025.07.13) ｝，如需查看或下载完整版报告，可点击！

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