1.4.1 本周全球TOP10创新药研发进展

（1）诺诚健华BCL2抑制剂mesutoclax在美国获批临床，用于治疗髓系恶性肿瘤

7月14日，诺诚健华宣布，公司自主研发的新型BCL2抑制剂mesutoclax（ICP-248）联合阿扎胞苷治疗髓系恶性肿瘤，包括急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS），已获得美国FDA批准开展临床研究。AML是一种起源造血干/祖细胞的血液系统恶性疾病，发病风险随年龄增高不断上升，多发于中老年人。MDS是一种髓系肿瘤，表现为造血干细胞的克隆性增殖、复发的基因异常、髓系细胞发育异常、无效造血、外周血细胞减少以及高风险转化为AML。Mesutoclax是一款新型口服高选择性BCL2抑制剂，BCL2是细胞凋亡通路的重要调控蛋白，其表达异常与多种恶性血液肿瘤的发生发展相关。Mesutoclax通过选择性地抑制BCL2，恢复肿瘤细胞程序性死亡机制，从而发挥抗肿瘤疗效。

（2）尧唐生物和信立泰1类降脂新药YOLT-101注射液在中国获批临床

7月14日，尧唐生物（YolTech Therapeutics）和信立泰共同申报的1类新药YOLT-101注射液获批临床，拟开发治疗杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）。公开资料显示，这是一款在研的靶向PCSK9基因的体内碱基编辑药物。信立泰于2024年宣布与尧唐生物签订协议，获得后者YOLT-101于中国大陆区域的独家许可权益，包括但不限于研发、注册、生产、商业化销售等。继2025年6月获得美国FDA临床试验批准后，YOLT-101成为中国首个在中美两地均获批临床试验申请的体内碱基编辑疗法，标志着该技术在全球心血管疾病治疗领域的临床转化迈出关键一步。目前，YOLT-101已在由上海交通大学医学院附属仁济医院发起、尧唐生物参与合作的探索性临床研究（NCT06458010）中取得积极成果。 研究数据显示，YOLT-101采用自有专利的腺嘌呤碱基编辑器YolBE hpABE5和新型LNP递送系统，仅需一次注射，即可安全、稳定地显著降低FH患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平，展现出良好的安全性和持久疗效。

（3）拜耳的非奈利酮获FDA批准治疗心力衰竭

7月14日，拜耳宣布，美国FDA已批准非奈利酮（finerenone）用于治疗左心室射血分数（LVEF）≥40%的成年心衰患者的新适应症上市申请。随着此次批准，非奈利酮成为美国唯一获批用于2型糖尿病相关慢性肾病（CKD）、射血分数≥40%的心力衰竭（HFmrEF/HFpEF）的非甾体醛固酮受体拮抗剂（nsMRA）。非奈利酮是一种非甾体类、选择性盐皮质激素受体（MR）拮抗剂，通过阻断MR和肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）过度激活，针对LVEF≥40%心衰的发病机制而发挥作用，如进行性纤维化问题。该药已在全球90多个国家和地区（包括中国、欧洲、日本和美国）被批准用于治疗与2型糖尿病相关的慢性肾脏病（CKD）成人患者。

（4）诺华基因治疗药物OAV101注射液在中国拟纳入优先审评

7月14日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）公示，诺华（Novartis）申报的onasemnogene abeparvovec鞘内注射液（OAV101注射液）拟纳入优先审评，这是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因治疗药物，适用于治疗6月龄及以上5q型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。公开资料显示，5q SMA是该疾病最常见的形式，约占所有SMA病例的95%。OAV101是治疗SMA的一种一次性基因疗法，于2019年5月获得美国FDA的批准上市，用于治疗2岁以下，在两个编码SMN的SMN1等位基因上携带突变的SMA患者。该产品将正常表达SMN蛋白的转基因装载在AAV9病毒载体中，并且对转基因进行了改良，提高它生成SMN蛋白的能力。它的设计旨在让患者接受一次治疗之后，能够在细胞中长期表达SMN蛋白，从而达到“治愈性”效果。

（5）百奥泰生物类似药戈利木单抗在美国申报上市

7月16日，百奥泰宣布BAT2506（戈利木单抗）注射液生物制品许可申请（BLA）获得FDA受理的通知。戈利木单抗是靶向TNF-α的抗体，能够以高亲和力特异性地结合可溶性及跨膜的人 TNF-α，阻断TNF-α与其受体TNFR结合，从而抑制TNF-α的活性。戈利木单抗原研药为强生Simponi（欣普尼），是一种TNF-α单抗，目前该药已在我国获批两项适应症，包括类风湿性关节炎和强直性脊柱炎。BAT2506注射液是百奥泰根据中国NMPA、美国FDA、 欧洲EMA生物类似药相关指导原则开发的戈利木单抗生物类似药。百奥泰已于全球多区域开展了BAT2506注射液的商业化进程。

（6）百济神州与安进的塔拉妥单抗在中国申报上市

7月16日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网显示，百济神州与安进合作开发的注射用塔拉妥单抗（tarlatamab）上市申请已获受理。此前，该药物已被纳入优先审评程序，拟用于既往接受过至少二线治疗（包括含铂化疗）失败的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）成人患者的治疗。塔拉妥单抗是一款由安进研发的first-in-class的CD3/DLL3双抗药物，能够同时结合肿瘤细胞上的DLL3蛋白和T细胞上的CD3蛋白，进而激活T细胞杀伤表达DLL3蛋白的肿瘤细胞，通过形成溶细胞突触诱导肿瘤细胞裂解。85%-96%的SCLC患者的肿瘤细胞表面表达DLL3蛋白，但正常细胞几乎不表达DLL3蛋白，这使得DLL3成为一个非常具有吸引力的治疗靶点。百济神州已经与安进公司达成全球肿瘤战略合作，共同推进其在中国的开发和商业化，其中就包括参与全球DeLLphi-304研究和主导塔拉妥单抗用于中国三线及后线患者治疗的DeLLphi–307临床研究，两项研究目前均已取得积极结果。

（7）悦康药业siRNA新药YKYY029注射液获批临床

7月17日，悦康药业宣布，YKYY029注射液获得临床试验默示许可，拟开发治疗高血压。这是悦康药业子公司悦康科创和杭州天龙自主开发的靶向AGT基因的小干扰核糖核酸（siRNA）药物，具有全新的序列。YKYY029注射液作为一款siRNA药物，其独特之处在于偶联了悦康药业研发的GalNAc递送系统，能够实现高效的肝靶向递送。该产品通过siRNA的干扰沉默机制，从源头靶向沉默AGT mRNA，有效阻断AGT蛋白的合成。AGT蛋白为肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）的上游蛋白，抑制其表达将从根本上抑制RAAS系统升高血压的作用，从而降低血压。临床前研究结果显示，YKYY029注射液在体内、外均显示了显著的靶基因AGT抑制活性。该产品相关研究论文已在国际期刊Molecular Therapy Nucleic Acids正式发表。

（8）大冢制药IgA肾病新药斯贝利单抗注射液拟纳入优先审评

7月17日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，大冢制药（Otsuka Pharmaceutical）申报的斯贝利单抗注射液拟纳入优先审评，拟用于原发性免疫球蛋白A肾病（IgA肾病，IgAN）成人患者，以维持肾脏功能。公开资料显示，这是大冢制药在研的单克隆抗体药物sibeprenlimab，它能阻断细胞因子A增殖诱导配体（APRIL）的作用。美国FDA已于今年5月受理该疗法的生物制品许可申请（BLA），用于治疗IgAN，并授予优先审评资格，该申请的PDUFA日期为2025年11月28日。Sibeprenlimab是一种在研人源化单克隆抗体，它能阻断细胞因子A增殖诱导配体（APRIL）的作用。APRIL是一种免疫细胞生长因子，被认为在IgA肾病的发生和发展中起着关键作用。通过减少病理性半乳糖缺陷性IgA1（Gd-IgA1）的生成，sibeprenlimab有望帮助减缓肾脏损伤，并延缓疾病向终末期肾病的进展。

（9）征祥医药抗流感新药玛硒洛沙韦片获批上市

7月18日，征祥医药宣布自主研发的新型PA抑制剂抗流感新药玛硒洛沙韦片正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，适用于既往健康的成人单纯性甲型和乙型流感患者的治疗，不包括存在流感相关并发症高风险的患者。公开资料显示，玛硒洛沙韦是新一代聚合酶酸性蛋白（PA）核酸内切酶抑制剂，具有广谱抗流感病毒的特性。研究表明，该产品抗病毒活性更强且疗效持久，整个疗程仅口服一次，且无需要根据体重调整剂量。公开资料显示，玛硒洛沙韦能高效抑制甲型流感和乙型流感病毒RNA聚合酶（PA）中帽状-依赖型核酸内切酶（CEN），具有广谱抗流感病毒的特性，对甲、乙型流感病毒、高致死禽流感病毒等均具有良好的抗病毒活性。

（10）禾元生物重组人白蛋白注射液获批上市

7月18日，国家药监局（NMPA）官网显示，禾元生物的重组人白蛋白注射液（水稻）（商品名：奥福民）获批上市，用于治疗肝硬化低白蛋白血症（≤30g/L）。该药物是我国首个获批上市的重组人血清白蛋白产品。植物源重组人血清白蛋白注射液（OsrHSA，HY1001）是禾元生物利用国际先进的植物分子医药技术研发生产的全球首创（First-in-class）药物，采用了创新的水稻胚乳细胞生物反应器表达体系，具有均一性好、可杜绝血源性疾病潜在传播风险等优势。相较于酵母表达体系，水稻胚乳细胞表达体系具有安全性好、免疫原性低、成本较低及制造过程绿色环保等特点。植物源重组人血清白蛋白注射液的智能化生产线已经获得药品生产许可证。贝达药业联合贝达基金于2022年3月对禾元生物进行战略投资，并发挥贝达药业在创新药全产业链上的平台优势，为植物源重组人血清白蛋白注射液的临床研究及产业化推进提供助力。2024年9月，贝达与禾元生物达成HY1001商业化合作、共同开发这一款全球首创的植物源重组血液制品。

1.4.2 本周全球TOP10积极/失败临床结果

（1）Jasper Therapeutics公布briquilimab 1b/2a期临床试验初步数据

7月14日，Jasper Therapeutics公司公布了其候选单抗briquilimab用于治疗慢性自发性荨麻疹的1b/2a期研究BEACON的初步数据。Briquilimab是一种非糖基化单克隆抗体，可通过靶向细胞表面受体c-Kit（也称为CD117）以避免与干细胞因子结合，从而阻断肥大细胞中的关键生存信号，造成细胞凋亡与耗竭，从而消除肥大细胞驱动疾病（如慢性荨麻疹）中炎症反应的潜在来源。此次公布的结果显示，briquilimab在240 mg和360 mg单剂量队列中表现出深度且快速的疾病控制效果，两组共9名受试者中有8人（89%）实现了CR，7人（78%）在第2周即达到临床缓解。此外，在BEACON研究中完成治疗并转入开放标签扩展研究、接受每8周180 mg剂量治疗的受试者中，也显示出强大的临床疗效：在第12周时，11名受试者中有8人（73%）达到了CR。安全性方面，研究期间未报告任何≥3级的治疗相关不良事件。

（2）BiomX公司公布噬菌体疗法BX004 1b/2a期临床试验数据

7月14日，BiomX公司宣布，其噬菌体疗法BX004的首个人体试验结果已在学术期刊Nature Communications上发表。BX004是一种固定的多噬菌体组合疗法，用于治疗囊性纤维化患者因铜绿假单胞菌引起的慢性肺部感染。铜绿假单胞菌是导致CF患者发病和死亡的主要原因之一。论文中的数据表明，在针对抗生素耐药性铜绿假单胞菌感染的1b/2a期临床试验中，BX004的安全性和耐受性良好，在所有患者中和所有测试剂量水平下均未发生治疗相关安全事件。与接受安慰剂治疗的患者相比，接受BX004治疗患者的细菌数量下降了2.7 log10（约500倍），且未出现耐药现象，同时有效保护了患者的健康微生物组。该公司正在推进BX004的2b期临床试验，预计将于2026年第一季度获得顶线结果。

（3）Kazia Therapeutics公司公布paxalisib联合疗法1b期临床试验初步数据

7月14日，Kazia Therapeutics公司公布了一项1b期临床试验中首例患者的初步结果，该研究旨在评估其可穿越血脑屏障的在研口服PI3K/AKT/mTOR通路抑制剂paxalisib联用帕博利珠单抗和标准化疗的疗效与安全性。该公司于2016年底从基因泰克（Genentech）获得了paxalisib的许可。该疗法此前已获得多项资格，包括美国FDA授予的针对胶质母细胞瘤的孤儿药资格和快速通道资格（FTD），针对携带PI3K通路突变、需联合放疗治疗的实体瘤脑转移适应症的FTD，以及针对弥漫性内生性桥脑胶质瘤（DIPG）和非典型畸胎样/横纹肌样肿瘤的孤儿药资格与罕见儿科疾病认定。此次公布的结果显示，一名61岁、肿瘤已局部转移至左肺上叶的三阴性乳腺癌女性患者在接受治疗仅21天后，其循环肿瘤细胞（CTCs）减少了超过50%，且CTC细胞簇也显著减少。这些早期临床数据与此前公布的临床前数据一致。

（4）阿斯利康公布治疗高血压药物baxdrostat 3期临床试验积极结果

7月15日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布，在BaxHTN临床3期试验中，baxdrostat在两种剂量（2 mg和1 mg）下，均在第12周实现了平均坐位收缩压（SBP）较安慰剂组显著且具有临床意义的下降，达成研究主要终点，试验还成功达成了全部次要终点。试验入组患者为接受标准治疗基础上血压依然无法控制，或对治疗产生耐药的高血压患者。研究显示，baxdrostat整体耐受性良好，安全性特征积极。Baxdrostat是一款在研、每日一次的高选择性的醛固酮合酶抑制剂（ASI），有望成为“first-in-class”疗法。该药通过靶向驱动高血压及其相关心肾风险的激素——醛固酮，从而控制血压水平。目前，baxdrostat正在开展多个适应症的临床研究，包括单药治疗高血压和原发性醛固酮增多症，以及与达格列净联合用于慢性肾病和高风险高血压患者的心力衰竭预防。

（5）恒瑞医药公布HRS9531注射液3期减重研究积极顶线结果

7月15日，恒瑞医药与美国Kailera Therapeutics公司共同宣布，GLP-1/GIP双重受体激动剂HRS9531注射液治疗中国肥胖或超重受试者的3期临床试验（HRS9531-301）获得积极顶线结果。与安慰剂相比，HRS9531所有剂量组（2mg、4mg、6mg）在共同主要终点及全部关键次要终点上均达到优效性。本试验共入组567名肥胖或超重受试者，平均基线体重为93公斤。主要分析（疗法策略）结果表明，HRS9531注射液治疗48周后，平均体重降低最高达17.7%（安慰剂调整后为16.3%），体重降低≥5%的受试者比例达88.0%。此外，高剂量组44.4%的受试者体重降低≥20%。补充分析（假想策略）结果显示，HRS9531治疗组平均体重降低最高达19.2% （安慰剂调整后为17.7%）。恒瑞医药计划近期在中国递交HRS9531注射液用于长期体重管理的新药上市申请（NDA），Kailera正在推进HRS9531（KAI-9531）全球临床研发。

（6）武田公布oveporexton 3期临床试验取得积极结果

7月16日，武田（Takeda）宣布，oveporexton（TAK-861）的两项针对1型发作性睡病（NT1）的3期随机、双盲、安慰剂对照研究达到所有主要和次要终点。Oveporexton是一种在研口服选择性食欲素2型受体（OX2R）激动剂。NT1是由于大脑中产生食欲素神经元的丢失所引起，食欲素激动剂旨在解决这种潜在的食欲素缺乏。该作用机制首次在3期研究中得到验证，显著改善了疾病的一系列临床症状，进一步显示出oveporexton在改变1型发作性睡病标准治疗方面的潜力。FirstLight（TAK-861-3001）和RadiantLight（TAK-861-3002）研究是在19个国家/地区开展的两项大型全球3期临床研究。两项研究在第12周时，各剂量组在所有主要和次要终点上相比安慰剂组均取得了具有统计学显著性的改善，p值均<0.001。主要和次要终点中测量的指标均显示，患者在觉醒、日间过度思睡、猝倒、保持注意力的能力、整体生活质量和日常生活功能方面有显著的改善且具有统计学意义，所观察的一系列症状的各项临床指标均已改善至接近正常范围。Oveporexton总体耐受性良好，3期研究的安全性与迄今为止的oporexton研究（包括2b期研究）总体一致，未报告与治疗相关的严重不良事件。最常见的不良事件是失眠、尿急和尿频。完成了研究的受试者中，超过95%的受试者参加了正在进行的长期扩展（LTE）研究。

（7）OKYO Pharma公布创新眼药水urcosimod 2期临床积极顶线结果

7月17日，OKYO Pharma公布其在研眼药水urcosimod（原名OK-101）用于治疗神经性角膜疼痛（NCP）的2期临床试验积极顶线结果。该项研究共纳入18名受试者，数据显示，在为期12周的治疗后，在依从治疗方案的患者中，75%接受0.05% urcosimod治疗的患者通过VAS评分检测的神经性角膜疼痛下降超过80%，显示该疗法显著缓解了中重度神经性角膜疼痛症状。此外，在0.05% urcosimod组中，从首次访视至治疗结束的第4次访视，患者的平均疼痛评分呈现显著下降（p=0.025）。安全性方面，试验未报告任何严重不良事件。Urcosimod是一种脂质偶联的chemerin肽类激动剂，靶向表达于眼部免疫细胞及背根神经节中神经元与胶质细胞的ChemR23 G蛋白偶联受体，能够调节炎症反应。该药物基于膜锚定肽技术开发，具有长效作用机制。OKYO Pharma计划在完成完整数据分析后，与FDA展开后续沟通，目前urcosimod已获得NCP适应症的快速通道认定。

（8）Cognition Therapeutics公布zervimesine 2期临床试验积极结果

7月17日，Cognition Therapeutics公司公布，其在研口服小分子药物zervimesine（CT1812）在针对路易体痴呆（DLB）患者的SHIMMER试验中取得积极结果。分析显示，该疗法使DLB患者在认知指标上改善91%。该疗法在之前公布的2期试验SHINE中，可使p-tau217水平较低的阿尔茨海默病（AD）患者认知下降速度显著减缓，幅度达95%。SHIMMER研究是一项探索性、双盲、安慰剂对照的2期临床试验，共入组130名轻中度DLB成人患者，随机分配接受每日口服zervimesine（100毫克或300毫克）或安慰剂治疗，为期六个月。共有88名受试者被随机分配至两种治疗组，42名分配至安慰剂组。整个研究过程中，使用多种评估工具进行评估，包括用于评估幻觉、焦虑和妄想变化的神经精神量表（NPI）、用于测量认知波动频率和持续时间的临床波动评估（CAF）、用于评估认知表现的蒙特利尔认知评估（MoCA）和认知药物研究测试（CDR）等。分析显示，与安慰剂相比，zervimesine治疗组在行为结局（NPI 12）上提高了86%，在日常生活活动能力上提高了52%，在认知指标上改善了91%，在运动症状方面则提高了62%。

（9）Lisata Therapeutics公布胰腺癌新药certepetide 1b/2a期临床试验初步结果

7月17日，Lisata Therapeutics公司公布了其1b/2a期临床试验iLSTA的初步结果。该试验评估了Lisata公司的在研环肽疗法certepetide联合标准治疗化疗和免疫检查点抑制剂，作为一线疗法治疗局部晚期不可切除胰腺导管腺癌患者的效果。Certepetide旨在激活一种肿瘤特异性的转运系统，使与之联合使用的全身性抗癌药物能够更有效地穿透肿瘤并在肿瘤内蓄积。此外，certepetide还被证明可以调节肿瘤微环境，使肿瘤对免疫疗法更加敏感。初步数据显示，该联合疗法的ORR为60%，总DCR为100%。经过4个治疗周期后，20名患者中有13名获得了部分缓解（PR），1名获得了完全缓解（CR），其余6名患者达到疾病稳定（SD，肿瘤大小减少<22.0%）。没有患者的肿瘤大小增加。此外，16名患者的肿瘤标志物CA19-9水平下降，其中7名患者的CA19-9水平下降>90%，9名患者的CA19-9水平下降>50%。

（10）百时美施贵宝的罗特西普一项3期临床试验未达到主要终点

7月18日，百时美施贵宝（BMS）宣布罗特西普（商品名：Reblozyl）联合JAK抑制剂治疗骨髓纤维化相关贫血的III期INDEPENDENCE研究未能达到主要终点。INDEPENDENCE研究是一项随机、双盲、安慰剂对照临床试验，评估了罗特西普联合JAK抑制剂对比安慰剂联合JAK抑制剂治疗需要输注红细胞（RBC）的骨髓增生性肿瘤（MPN）相关骨髓纤维化（MF）患者的疗效和安全性。主要终点是在前24周内开始的任意连续12周内无需输注红细胞的患者比例。结果显示，从最初的24周内开始，罗特西普组与安慰剂组实现无需输注红细胞的患者比例在任意连续12周内均无显著性差异（P=0.0674）。不过，罗特西普组患者的输血依赖性在数值和临床意义上都有所改善，这与II期ACE-536-MF-001研究的结果一致。此外，在部分关键次要终点上，罗特西普也显示出具有临床意义的益处，其中包括红细胞输注负荷至少减少50%（和至少4个红细胞单位）的患者数量增加，以及达到血红蛋白（Hb）水平增加至少1g/dL并且至少连续12周不依赖输血的患者数量更多。

同期事件：

1. 2025年第29周07.14-07.20国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析

2. 2025年第29周07.14-07.20国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析

3.2025年第29周07.14-07.20国内医药大健康行业政策法规汇总

以上内容均来自｛ 摩熵咨询医药行业观察周报(2025.07.14-2025.07.20) ｝，如需查看或下载完整版报告，可点击！

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