1.4.1 本周全球TOP10创新药研发进展

（1）康宁杰瑞ADC创新药JSKN022申报临床

8月4日，康宁杰瑞宣布，公司自主研发的PD-L1/αvβ6双特异性抗体偶联药物（ADC）JSKN022新药临床试验（IND）申请，已获中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式受理，即将开展用于晚期恶性实体瘤的首次人体临床研究。JSKN022是康宁杰瑞基于糖基定点偶联平台开发的创新双抗ADC药物，可同时识别并结合肿瘤细胞表面的PD-L1与αvβ6整合素。康宁杰瑞以自主研发的恩沃利单抗为基础，创新性地将免疫（IO）机制与ADC技术相结合。该药物采用糖基定点偶联技术，提高了稳定性和均一性，通过可裂解连接子将拓扑异构酶Ⅰ抑制剂T01精准偶联至抗体上，提高疗效。该药物与任一靶点结合后通过靶点介导的内吞作用进入到溶酶体中，可切割的连接子在组织蛋白酶B等蛋白水解酶的作用下裂解，定点释放出具有细胞毒性的拓扑异构酶I抑制剂（T01），既可直接诱导抗原阳性细胞凋亡，又可穿透细胞膜在抗原阴性细胞中触发旁观者效应，实现双重抗肿瘤效果，该产品有望为PD-1/PD-L1抑制剂耐药或治疗无效的癌症患者提供全新的治疗选择。

（2）艾博生物癌症疫苗1类新药ABO2102获批临床

8月4日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，艾博生物申报的1类新药ABO2102获得临床默示许可，拟ABO2102单药或联合信迪利单抗治疗KRAS突变的局部晚期或转移性实体瘤。公开资料显示，ABO2102是艾博生物研发的可同时覆盖多种KRAS突变的新型mRNA肿瘤疫苗，适用于携带KRAS 5种常见突变中任意突变的实体瘤患者。该产品已于今年5月获得美国FDA的临床试验许可。据艾博生物新闻稿介绍，ABO2102治疗性肿瘤疫苗在临床前研究中展现出较好的抗肿瘤活性，并实现了对HLA（人类白细胞抗原）亚型的广泛覆盖。该疫苗具有多靶点抗原设计：同时编码了5种常见KRAS突变抗原的mRNA分子，在细胞内翻译生成抗原后，经由MHC-I/II类分子递呈，激活CD8⁺细胞毒性T细胞与CD4⁺辅助性T细胞的双重免疫反应，实现对KRAS突变抗原的精准识别与攻击。因此，这款疫苗产品可覆盖更广泛的KRAS突变类型。

（3）石药集团的司美格鲁肽注射液申报上市

8月5日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，石药集团以化药注册分类2.2类申报的司美格鲁肽注射液上市申请已获得受理。根据石药集团公开资料介绍，这款司美格鲁肽产品的原料完全通过化学合成法制备。2024年8月和9月，该产品先后在中国完成治疗2型糖尿病和用于体重管理的3期临床试验全部受试者入组。根据石药集团公开资料介绍，该公司开发的化药2.2类司美格鲁肽注射液使用的原料完全通过化学合成法制备，制备出的原料纯度更高，避免了生物发酵过程引入的宿主蛋白等免疫原性物质，并保证了杂质水平不高于DNA重组技术制备的司美格鲁肽。临床前研究结果显示，该产品与DNA重组技术制备的司美格鲁肽注射液具有相似的生物活性和减重效果、体内降糖效果。

（4）信达生物小分子GLP-1R激动剂IBI3032在美国获批临床

8月5日，信达生物宣布其研发的创新口服小分子GLP-1R激动剂IBI3032获美国FDA新药临床试验申请（IND）批准。IBI3032的1期临床试验将在中美同步推进，将于2025年下半年开始在健康受试者及超重或肥胖人群中给药。IBI3032是一种新型口服小分子胰高血糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1RA）。通过高效特异性靶向激活GLP-1R，引发级联信号转导，从而延缓胃排空、抑制食欲、促进胰岛素分泌，最终达到治疗肥胖、2型糖尿病等胰岛素相关代谢疾病的目的。IBI3032通过基于结构的药物设计（SBDD）策略开发，结合系统性的理化性质优化，具有优秀的药代动力学和物理化学特性。

（5）迪哲医药双靶点抑制剂DZD8586获FDA快速通道认定

8月6日，迪哲医药宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予公司自主研发的全球首创、可完全穿透血脑屏障的非共价LYN/BTK双靶点抑制剂DZD8586“快速通道认定”（Fast Track Designation，FTD），用于既往接受过至少两线治疗（包括BTK抑制剂和BCL-2抑制剂）的复发难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成年患者。DZD8586是迪哲自主研发的全球首创LYN/BTK双靶点抑制剂，可同时阻断BTK依赖性和非依赖性BCR信号通路，抑制降解剂的耐药突变，并对TEC家族其他成员具有高选择性。此次被授予“快速通道认定”，是基于DZD8586针对既往接受过共价或非共价BTK抑制剂及BTK降解剂治疗的CLL/SLL患者的I/II期临床研究汇总分析。研究结果在今年2025美国临床肿瘤学会（ASCO）和第18届国际恶性淋巴瘤会议（ICML）上接连斩获口头报告，并亮相2025欧洲血液学协会（EHA）年会。

（6）Jazz Pharmaceuticals脑瘤新药dordaviprone在美国获批上市

8月6日，美国FDA宣布，加速批准由Jazz Pharmaceuticals开发的“first-in-class”药物Modeyso（dordaviprone）上市，用于治疗1岁及以上、携带H3 K27M突变且在既往治疗后疾病进展的弥漫性中线胶质瘤成人和儿童患者。新闻稿指出，这是FDA首次批准针对H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤的全身性治疗。Dordaviprone可通过两种信号通路产生抗癌作用，作为多巴胺受体抑制剂，它可以减弱多巴胺受体介导的RAS信号通路的激活，而RAS信号通路的激活与癌细胞增殖相关。此外，它可以过度激活ClpP，导致线粒体蛋白质的选择性降解，让癌细胞因能量供应短缺而死亡。

（7）阿斯利康抗体新药本瑞利珠单抗注射液在中国获批新适应症

8月7日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布，其呼吸生物制剂本瑞利珠单抗注射液（benralizumab）新适应症在中国正式获批，用于儿童（6至＜12岁）重度嗜酸粒细胞性哮喘（SEA）的维持治疗。本瑞利珠单抗是精准靶向嗜酸性粒细胞的抗IL-5R生物制剂，此前已在中国获批用于成人和12岁及以上青少年SEA的维持治疗。中国国家药品监督管理局（NMPA）本次的批准是基于全球多中心、开放标签的TATE 3期临床试验的积极结果。在该临床试验中，本瑞利珠单抗达到了主要研究终点，显示其在6-11岁SEA儿童中，具有良好的药代动力、药效特征与安全性，与青少年及成人研究结果一致，支持其在儿童群体中使用。本瑞利珠单抗采用皮下注射方式，前三次每4周注射一次，之后每8周注射一次。

（8）正大天晴小分子创新药罗伐昔替尼纳入突破性治疗品种

8月7日，正大天晴宣布其1类新药罗伐昔替尼片（rovadicitinib，TQ05105）被中国国家药监局药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种，用于慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的治疗。罗伐昔替尼为一款JAK/ROCK双重小分子抑制剂。目前，其用于治疗中高危骨髓纤维化（MF）在中国处于上市审评阶段；慢性移植物抗宿主病的治疗在中国处于3期临床研究阶段，在美国已获准开展2期临床。罗伐昔替尼片是一款潜在“first-in-class”新药，能够抑制JAK家族激酶活性及ROCK激酶活性，抑制JAK/STAT通路的持续异常活化，同时抑制ROCK2减轻STAT3的磷酸化，进而重建免疫平衡。该产品具有JAK（抗炎）和ROCK（抗纤维化）的双重抑制特性，在治疗慢性移植物抗宿主病、骨髓纤维化、急性移植物抗宿主病（aGVHD）、噬血细胞综合征等疾病中展现出广阔的治疗潜力。

（9）强生双抗联合疗法在中国获批，用于治疗非小细胞肺癌

8月8日，强生公司（Johnson & Johnson）宣布，其创新治疗药物埃万妥单抗注射液正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，联合甲磺酸兰泽替尼片适用于携带表皮生长因子受体（EGFR）19号外显子缺失或21号外显子L858R置换突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。此次获批标志着埃万妥单抗在中国迎来了今年第三个肺癌适应症。埃万妥单抗是一款同时靶向EGFR和MET的双特异性抗体，可同时抑制EGFR和MET通路，降解EGFR和MET受体，同时具有免疫细胞导向活性。这三种机制的协同作用，可以有效抑制并杀伤肿瘤细胞。兰泽替尼是一种三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。研究证实，埃万妥单抗联合兰泽替尼可以改善EGFR突变晚期非小细胞肺癌的疾病进程，有效降低获得性耐药机制的复杂性和异质性。

（10）勃林格殷格翰口服HER2抑制剂zongertinib获FDA批准上市

8月8日，FDA加速批准了勃林格殷格翰的激酶抑制剂zongertinib（商品名：Hernexeos）用于治疗既往接受过全身治疗的HER2（ERBB2）酪氨酸激酶结构域（TKD）激活突变不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。Zongertinib是一款口服HER2特异性酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。2023年，该药物获得美国FDA授予的快速通道资格；2024年，相继获得美国FDA及中国CDE授予的突破性疗法资格认定，用于治疗携带HER2既往接受过全身治疗的晚期、不可切除或转移性NSCLC成人患者。2025年初，zongertinib被中国CDE正式纳入优先审评审批程序，并且其上市许可申请已被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理。勃林格殷格翰在2024年与中国生物制药就多个处于临床开发晚期阶段的创新肿瘤产品达成合作，zongertinib也是双方中国大陆战略合作的产品之一。

1.4.2 本周全球TOP10积极/失败临床结果

（1）罗氏公布在研抗体trontinemab 1b/2a期最新积极数据

8月4日，罗氏公布了其在研抗体trontinemab在1b/2a期阿尔茨海默病（AD）研究Brainshuttle AD中的最新积极数据。Trontinemab是一款运用罗氏大脑穿梭（brain shuttle）技术的靶向淀粉样蛋白单克隆抗体。该药物将靶向淀粉样蛋白的单抗与能结合转铁蛋白受体的蛋白结构域融合，从而协助其穿越血脑屏障，在用药3-6个月后可以快速有效地清除大脑中的淀粉样蛋白沉积。这次所公布的是trontinemab用于治疗阿尔茨海默病患者Brainshuttle AD研究第2部分（剂量扩展部分）的最新结果。分析显示，trontinemab持续显示出快速且显著的淀粉样蛋白斑块清除效果，其中91%的受试者在淀粉样蛋白正电子发射断层扫描（PET）评估中转为阴性，且与水肿/渗出相关的淀粉样蛋白成像异常（ARIA-E）发生率保持在5%以下。

（2）Fulcrum Therapeutics公布pociredir 1b期积极结果

8月4日，Fulcrum Therapeutics公司公布了其口服EED小分子抑制剂pociredir治疗镰状细胞病的1b期PIONEER试验的积极结果。通过抑制EED，pociredir可有效下调关键的胎儿珠蛋白阻遏蛋白（包括BCL11A），从而导致HbF水平升高。Pociredir已获得美国FDA授予的快速通道资格和孤儿药资格，用于治疗SCD。Pociredir在治疗12周时表现出具有临床意义的HbF提升效果，HbF的绝对值水平较基线平均提升8.6%，16例患者中有7例的HbF绝对值水平＞20%。F细胞（含HbF的红细胞）比例从基线时的平均34%上升至治疗12周时的67%。此外，溶血关键标志物有显著改善，总血红蛋白（Hb）平均提升0.9 g/dL。与基线相比，血管闭塞危象（VOC）的发生频率也呈现出令人鼓舞的下降趋势。安全性方面，pociredir总体耐受性良好，未报告与治疗相关的严重不良事件（SAE），所有与治疗相关的不良事件（AE）均为1级。

（3）Praxis Precision Medicines公布vormatrigine 2期临床积极结果

8月4日，Praxis Precision Medicines公司报告了其II期RADIANT试验的令人鼓舞的结果，该试验研究了新型钠通道阻滞剂vormatrigine用于治疗局灶性发作性癫痫，研究显示癫痫发作频率显著降低，使该药物有望成为癫痫市场的潜在竞争者。在临床试验中，接受vormatrigine治疗的局灶性癫痫患者，在8周的治疗期内，癫痫发作频率中位数降低了56.3%。更值得关注的是，约22%的患者在治疗最后28天内完全停止了癫痫发作，且超过54%的参与者在治疗第一周就实现了发作频率降低50%的效果，显示出该药物起效迅速的特点。分析师还强调，vormatrigine无需进行剂量滴定，且安全性良好，这使其优势更加突出。由于该药物以钠通道为作用靶点，而钠通道是癫痫治疗的一线靶点，若能获批，预计将得到广泛应用。

（4）Vertex止疼药VX-993 2期临床失败

8月4日，Vertex Pharmaceuticals 宣布，其钠通道抑制剂VX-993在二期试验中未能在改善疼痛评分方面超过安慰剂。这项双盲、安慰剂对照研究招募了367名接受拇囊炎切除手术的患者，试验测试了三种口服剂量的VX-993，并评估了它们与安慰剂相比减轻急性疼痛的能力。结果显示，在48小时内，所有三种剂量均未能改善疼痛强度。尽管VX-993的安全性良好，不良事件（如恶心、头痛、头晕和呕吐）的发生率与安慰剂相似，且大多数为轻度或中度，没有与药物相关的严重不良事件，但基于这些结果，Vertex决定将不再推进VX-993作为急性疼痛单药疗法进入后续的关键性开发。公司首席医疗官Carmen Bozic博士指出，该研究未能证明VX-993在NaV1.8通路上的临床疗效高于现有水平，因此预计不会优于公司现有的NaV1.8抑制剂。

（5）华东医药公布1类减重新药HDM1002片2期临床试验结果

8月4日，华东医药自主研发的1类创新药口服小分子GLP-1受体激动剂HDM1002的减重Ⅱ期研究结果发布。HDM1002片用于超重或肥胖人群的体重管理的中国Ⅱ期临床试验是一项为期16周（包含4周安全性随访期）的多中心、随机、双盲、双模拟、安慰剂对照、平行入组试验（n=185例），旨在评估HDM1002片（100 mg BID/200 mg BID/400 mg QD，口服）在不伴糖尿病的肥胖或超重受试者中的安全性和有效性。该研究的主要终点为治疗第12周时受试者的体重相对于基线的百分比变化。研究结果显示：HDM1002 100 mg BID组、HDM1002 200 mg BID组、HDM1002 400 mg QD组及安慰剂组给药12周后体重较基线变化百分比分别为-4.63%、-6.08%、-6.83%和-2.88%。其中HDM1002 200 mg BID组和400 mg QD组与安慰剂组比较均具有统计学显著性差异。敏感性分析结果显示HDM1002 100 mg BID、200 mg BID、400 mg QD和安慰剂组给药12周后体重较基线变化百分比分别为-5.39%、-7.01%、-8.46%和-2.87%，与主分析结果一致。HDM1002 200 mg BID和400 mg QD给药12周体重较基线下降≥5%的受试者比例分别为63.0%和56.5%，均显著高于安慰剂组，约为安慰剂组的2倍。除此之外，给药12周后HDM1002各剂量组均可以观察到腰围、BMI、收缩压、HbA1c、谷丙转氨酶水平较基线值下降。

（6）中国首个天坛株艾滋病疫苗1期临床试验成功

8月4日，中国疾控中心艾防中心联合北京协和医院等团队宣布，我国首个复制型天坛痘苗载体艾滋病疫苗顺利完成I期临床试验。在全球超过300次艾滋病疫苗试验折戟后，这一突破不仅终结了我国无原创艾滋病疫苗技术的历史，更为人类终结这场40年的健康之战带来曙光。在严格控制的I期临床试验中，48名18-45岁健康志愿者分成两组：一组单独接种rTV，另一组先注射DNA疫苗再加强接种rTV。安全性方面：88%志愿者出现轻微反应，主要是注射部位红肿、腋下淋巴结肿大，所有症状均在3天内自行消退，无任何严重不良事件。疫苗的安全性良好，出现的不良反应主要为接种部位的红肿、淋巴结肿大等，症状轻微且可自行恢复。有效性方面：高剂量组成功诱导HIV gp120特异性IgG抗体，更激活多功能CD4+ T细胞——这两种免疫反应正是阻击艾滋病的关键武器。接种疫苗后，91%至100% 的受试者在第14至20周时，体内均产生了抗HIV gp120的抗体应答，并能持续到随访结束。

（7）UroGen Pharma公布Zusduri治疗膀胱癌3期积极结果

8月6日，UroGen Pharma公司宣布，其丝裂霉素溶液Zusduri在治疗复发性低级别中等风险非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）成人患者的3期临床试验ENVISION中获得积极结果。Kaplan-Meier方法估算结果显示，在三个月时达到完全缓解（CR）的患者中，24个月的缓解持续率为72.2%（95% CI：64.1%，78.8%）。本次分析中三个月CR后的中位随访时间为23.7个月，中位缓解持续时间尚未达到。Zusduri（曾用名UGN-102）是一种创新的丝裂霉素膀胱内注入溶液。该产品采用UroGen自主研发的RTGel技术，这是一种基于水凝胶的持续释放平台，旨在延长膀胱组织与丝裂霉素的接触时间，提高药物疗效，从而治疗肿瘤。

（8）礼来公布orforglipron 3期临床积极结果

8月7日，礼来（Eli Lilly and Company）宣布了3期临床研究ATTAIN-1的积极顶线结果。该研究在3127名肥胖或至少伴有一种体重相关合并症的超重但无糖尿病的成人中，评估了在研胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂orforglipron。在第72周时，orforglipron的三个剂量组与安慰剂组相比均达到了主要终点和所有关键次要终点，在饮食控制和运动的基础上orforglipron实现了具有临床意义的体重减轻。对于主要终点，每日一次且在对饮食和饮水不加以限制的前提下，orforglipron 36mg体重降幅高达12.4%，而安慰剂组为0.9%。礼来预计将于今年年底前向全球监管机构递交orforglipron的上市申请。

（9）微芯生物公布西格列他钠2期临床结果

8月7日，微芯生物宣布其自主研发的2型糖尿病药物西格列他钠单药治疗代谢相关脂肪性肝炎的2期临床研究成果，在国际肝病领域期刊Hepatology发表。研究显示，接受西格列他钠治疗18周后，患者肝脏脂肪含量下降40%，超70%患者肝酶恢复正常值范围。2024年，该研究曾入选美国肝病研究学会（AASLD）年会口头报告。此次发表于Hepatology的成果，是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验研究结果。研究共纳入104名符合条件的MASLD患者，随机分配为48mg西格列他钠组、64mg西格列他钠组和安慰剂组，每日口服一次，持续治疗18周。结果显示，西格列他钠展现出对MASH的多维度改善作用。48 mg和64 mg西格列他钠组肝脏脂肪含量分别下降28.1%和39.5%；肝脂肪含量下降超30%的患者比例分别为40.5%和65.9%。肝脏健康改善方面，高剂量组患者谷丙转氨酶（ALT）水平较治疗前显著降低50%以上，超过70%的患者ALT指标恢复正常值范围，提示肝细胞损伤得到有效修复。同时，反映慢性炎症与肝损伤的关键指标如CK-18、胆红素等也呈现明显下降趋势。高剂量组患者肝脏硬度检测值（LSM）下降2kPa，且疗效呈现剂量与时间依赖性特征，为逆转肝纤维化提供了新的研究方向。

（10）Genmab公布epcoritamab组合疗法3期临床积极结果

8月8日，Genmab宣布了3期临床试验EPCORE FL-1取得积极结果。该研究评估了皮下注射双特异性抗体epcoritamab联合利妥昔单抗和来那度胺（R2方案）与单用R2方案在治疗复发或难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者中的疗效。研究达到总缓解率（ORR，p<0.0001）和无进展生存期（PFS，HR=0.21，p<0.0001）的双重主要终点，在两个终点上均表现出具有统计学意义和临床意义的改善，使疾病进展或死亡风险降低了79%。Epcoritamab是一种IgG1型双特异性抗体，由Genmab公司和艾伯维（AbbVie）联合开发，并通过皮下注射方式给药。Genmab的DuoBody-CD3技术旨在将细胞毒性T细胞特异性引导至靶细胞，以激发免疫反应。Epcoritamab可同时结合T细胞表面的CD3和B细胞表面的CD20，进而诱导T细胞介导的CD20阳性细胞杀伤。

同期事件：

1. 2025年第32周08.04-08.10国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析

2. 2025年第32周08.04-08.10国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析

3.2025年第32周08.04-08.10国内医药大健康行业政策法规汇总

以上内容均来自｛ 摩熵咨询医药行业观察周报(2025.08.04-2025.08.10) ｝，如需查看或下载完整版报告，可点击！

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