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      【隆门Family】本导基因病毒性角膜炎基因编辑治疗完成Ⅱ期首例给药

      病毒性角膜炎 基因编辑治疗
      07/24
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      BD111注射液是本导基因研发的、全球首个体内基因编辑抗病毒的基因治疗产品。2025年7月21日，在温州医科大学附属眼视光医院（组长单位）顺利完成Ⅱ期临床试验的首例受试者给药。

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      治疗痛点

      1.目前，全球缺乏治愈性疗法或药物；

      2.虽有临床治疗药物，但只能抑制病毒复制暂时缓解病情，不能彻底清除残存病毒，当患者免疫低下时，病毒重新复制、病情复发；

      3.常年复发的药物治疗，一方面长期用药带给患者生活不便，另一方面也带来耐药和药物不良反应风险；

      4.反复的病情发作，容易造成角膜的瘢痕形成、新生血管化、角膜穿孔等，是临床上较为常见的致盲眼病之一；

      5.持续多年的反复复发，给患者带来较大身心痛苦；

      此次Ⅱ期临床首例受试者给药，是BD111注射液临床试验重要的里程碑事件，也是全球首个采用CRISPR体内基因编辑技术治疗病毒性疾病的重要里程碑事件，标志着本导基因在有望实现根治单纯疱疹病毒性角膜炎的道路上又迈出了重要的一步，也标志着BD111的临床研发距离最终成功上市更近了一步。
      BD111注射液的最终研发成功，将会给Ⅰ型单纯疱疹病毒性角膜炎的治疗带来划时代的突破性疗法，将会给患者带来更好的治疗选择，解决患者当下的临床需求。
      BD111注射液为一次性角膜内注射的基因治疗药物，受试者人群为“复发性Ⅰ型单纯疱疹病毒性基质型角膜炎患者”。Ⅱ期研究的组长单位有温州医科大学附属眼视光医院和复旦大学附属眼耳鼻喉科医院；参研中心有浙江大学附属第二医院、中山大学中山眼科中心、首都医科大学附属北京同仁医院、四川大学华西医院、河南省立眼科医院、西安交通大学第一附属医院等12家中心。

      关于本导基因
      本导基因是一家以体内基因编辑治疗为特色的基因治疗创新药物研发企业，致力于为眼科、神经系统、造血系统、病毒感染以及肿瘤等多领域的难治性疾病开发具有全球意义的创新药物。本导基因拥有国际领先VLP mRNA/RNP递送平台（BD-VLP）和下一代慢病毒载体平台（BDlenti）。围绕着核心递送技术平台，本导基因布局了多条First-in-Class的产品管线，开展了多项First-in-Human临床研究；基于两大核心递送技术的管线BD111和BD211均进入了正式临床阶段。本导基因还与国际著名药企开展了重大神经系统疾病新型基因疗法的合作研发，是国内基因治疗领域的头部企业。公司率先在国际上开启了体内基因编辑抗病毒治疗的临床研究，并在青光眼、老年黄斑变性、HPV 感染、β - 地中海贫血等基因治疗领域取得了众多重要突破。本导基因的众多研究成果发表于 Nature、Nature Biotechnology、Nature Biomedical Engineering、Cell Stem Cell 等国际顶尖学术期刊。公司拥有4000平方米的GMP中试基地和研发基地，并与上海交通大学系统生物医学研究院共建了“基因治疗联合研发中心”。


      本文内容来源于本导基因公众号，版权归原文作者所有。



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