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重磅推出 | USP重组腺相关病毒通则<1067>

腺相关病毒通则 USP
05/07
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AAV载体的基因治疗优势。 腺相关病毒(AAV)是微小病毒科家族成员,其中 重组腺相关病毒 (recombinant adeno-associated virus, rAAV)是在野生型AAV基础上改造而成的,因其具有 低免疫原性、高安全性、广泛宿主细胞靶向性 以及 长期基因表达 等突出优势,成为目前基因治疗领域应用最普遍的载体之一。 截至2024年,FDA已批准了15款病毒载体基因治疗药物,其中7款基于rAAV,尤彰显其核心地位。
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