2024年3月，一名接受Elevidys治疗的患者因急性肝衰竭死亡；6月出现第二例死亡。两例均发生于非行走患者群体。

Elevidys由Sarepta公司研发，在2024年6月获FDA批准。罗氏在2019年12月，以11.5亿美元首付款获得Elevidys在美国以外地区的商业化权利。

目前，已在产品上添加了黑框警告。

FDA 曾要求 Sarepta 暂停发货Elevidys，该公司最初拒绝，但在本周一，Sarepta宣布将自愿暂停发货。随即，罗氏也暂停了对部分国家的发货。

罗氏发言人今天表示，基于现有数据，公司仍旧认为Elevidys对行走患者群体的获益风险特征仍为积极。全球约有760名行走患者接受了治疗，在该群体中未出现治疗相关死亡。因此，在不参考FDA审批且已批准上市的国家，罗氏将在与当地监管机构协商后继续供应Elevidys。

患者死亡事件，再次引发了Elevidys批准的问题。特别是，在3期实验未达到主要目标的情况下，它仍在 2024 年获得了完全批准。3期研究数据表示，与安慰剂相比，Elevidys并未显著提高患者的功能性活动能力。尽管研究失败，FDA 药品评估和研究中心前主任彼得・马克斯，还是否决了机构其他评审人员的意见，推动了 Elevidys 的批准。

马克斯的这一举措也引发了多方的强烈反对，他的继任者维奈・普拉萨德，还在 3 月的一篇 X 帖子中写道：“彼得（马克斯）是制药公司最好的盟友！他为 Sarepta 做的比首席执行官还多。”，可谓嘲讽拉满！

据消息，FDA 内部有人在考虑Elevidys是否应继续留在市场上。

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